Однос између трансгена произведеног ФВИИИ и стопе крварења 2 године након трансфера гена са валоктокогеном Рокапарвовец: Резултати из Генер8-1
Издвајамо са 30. конгреса ИСТХ

Однос између трансгена произведеног ФВИИИ и стопе крварења 2 године након трансфера гена са валоктокогеном Рокапарвовец: Резултати из Генер8-1

Представио: Јохнни Махлангу, БСц, МББЦх, ММед, ФЦПатх, Факултет здравствених наука-Универзитет Витватерсранд и Национална здравствена лабораторијска служба, Јоханесбург, Јужна Африка

Ј. Махлангу1, Х. Цхамбост2, С. Цхоу3, А. Дунн4, А. вон Дригалски5, Р. Кацзмарек6, Г. Кенет7, М. Лаффан8, А. Леавитт9, Б. Мадан10, Ј. Масон11, Ј. Олденбург12, М. Озело13, Ф. Пеиванди14, Д. Куон15, М. Рединг16, С. Схапиро17, Х. Иу18, Т. Робинсон18, С. Пипе19

1Универзитет Витватерсранд, Национална здравствена лабораторијска служба и центар за свеобухватну негу хемофилије, Академска болница Шарлот Максеке Јоханесбург, Јоханесбург, Гаутенг, Јужна Африка
2АПХМ, Одељење за педијатријску хематологију онкологије, дечја болница Ла Тимоне & Аик Марсеилле Унив, ИНСЕРМ, ИНРА, Ц2ВН, Марсеј, Прованса-Алпи-Азурна обала, Француска
3Одсек за хематологију, Одељење за интерну медицину, Национална тајванска универзитетска болница, Тајпеј, Кеелунг, Тајван (Република Кина)
4Државно одељење дечије болнице за хематологију, онкологију и трансплантацију коштане сржи и Медицински факултет Државног универзитета у Охају, Колумбус, Охајо, Сједињене Америчке Државе
5Одсек за хематологију/онкологију, Одељење за медицину, Универзитет Калифорније у Сан Дијегу, Сан Дијего, Калифорнија, Сједињене Државе
6Медицински факултет Универзитета Индијана, ИУПУИ-Веллс центар за педијатријска истраживања и Хирсзфелд институт за имунологију и експерименталну терапију, Индијанаполис, Индијана, Сједињене Америчке Државе
7Медицински центар Схеба & Универзитет Тел Авив, Тел Авив, Тел Авив, Израел
8Центар за хематологију, Империал Цоллеге Лондон, Лондон, Енглеска, Уједињено Краљевство
9Калифорнијски универзитет у Сан Франциску, Сан Франциско, Калифорнија, Сједињене Државе
10Гуи'с & Ст. Тхомас' НХС Фоундатион Труст, Лондон, Енглеска, Уједињено Краљевство
11Квинсленд центар за хемофилију, Краљевски Бризбејн и женска болница и Универзитет Квинсленда, Бризбејн, Квинсленд, Аустралија
12Институт за експерименталну хематологију и трансфузијску медицину и Центар за ретке болести, Университатсклиникум Бонн, Бон, Нордрхеин-Вестфален, Немачка
13Хемоцентро УНИЦАМП, Катедра за интерну медицину, Факултет медицинских наука, Универзитет Кампинас, Кампинас, Сао Пауло, Бразил
14Фондазионе ИРЦЦС Ца' Гранда - Поликлиника Оспедале Маггиоре, УОЦ Медицина Генерале, Центар за хемофилију и тромбозу Ангело Бианцхи Бономи и Фондазионе Луиги Вилла, и Одељење за патофизиологију и трансплантацију, Университа дегли Студи ди Милано, Милано, Ломбардија, Италија
15Ортопедски центар за лечење хемофилије, Лос Анђелес, Калифорнија, Сједињене Државе
16Центар за поремећаје крварења и згрушавања, Универзитет Минесота, Минеаполис, Минесота, Сједињене Америчке Државе
17Оксфордске универзитетске болнице Фондација Натионал Хеалтх Сервице Фоундатион, Универзитет у Оксфорду, и Оксфордски национални институт за здравствена истраживања Центар за биомедицинска истраживања, Оксфорд, Енглеска, Уједињено Краљевство
18БиоМарин Пхармацеутицал, Инц., Новато, Калифорнија, Сједињене Америчке Државе

19Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Мичиген, Сједињене Америчке Државе

Кључне тачке података

Резиме безбедности Валоцтоцогене Рокапарвовец за 2. годину
Годишња стопа леченог крварења/искоришћење ФВИИИ

Резултати фазе 3 ГЕНЕр8-1 студије код пацијената са хемофилијом А лечених валоктогеном роксапарвовецом показују доследно смањење лечених крварења годишње и годишње употребе ФВИИИ од 1. до 2. године у поређењу са почетном линијом. Полазне вредности су из 6-месечног проспективног периода прикупљања података у неинтервентној студији БМН 270-902.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ