Serbian Serbian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А
Истакнути садржаји са Виртуалног конгреса ИСТХ 2020

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Л. Георге1,2, Е. Еистер3, М. Рагни4, С. Сулливан5, Б. Самелсон-Џонс1,2, М. Еванс3, А. МацДоугалл6, М. Цурран6, С. Томпкинс6, К. Вацхтел6, Д. Такефман6, К. Реапе6, Ф. Мингоззи6, П. Монахан6, Кс. Ангуела6, К. Хигх6

1Дечија болница из Филаделфије, Филаделфија, Сједињене Државе

2Перелман Медицинска школа на Универзитету у Пенсилванији у Филаделфији, Сједињене Државе

3Пеннсилваниа Стате Университи Милтон С. Херсхеи Медицал Центер, Херсхеи, Сједињене Државе

4Медицински центар Универзитета у Питтсбургу и Хемофилијски центар западне Пенсилваније, Департман за медицину, Питтсбургх, Сједињене Државе

5Миссиссиппи Центар за напредну медицину, Мадисон, Сједињене Државе

6Спарк Тхерапеутицс, Филаделфија, Сједињене Државе

Кључне тачке података

Фаза 1/2 испитивања намењена СПК-8011 укључивала је пацијенте инфузиране са 1 од 3 векторске дозе: 5к1011 вг / кг (5е11, н = 2), 1к1012 вг / кг (1е12, н = 3) и 2к1012 вг / кг (2е12, н = 9). Прихватљиви пацијенти били су одрасли мушкарци са умереном (н = 1) до тешком (н = 13) хемофилијом А (ФВИИИ: Ц ≤ 2%), ниским до неоткривљивим нивоима неутрализујућих антитела на капсиду ЛК03 и изложености фактору> 150 дана са нема историје инхибитора. Пацијенти су пажљиво праћени током 1 године, а дугорочно праћење планирано је до 4 године.

Од 14 пацијената инфузираних са СПК-8011, 2 пацијента инфузирана са највишом дозом (2е12) нису одржавала стабилну експресију ФВИИИ. 12 пацијената са стабилном експресијом показало је 91% смањење крварења и 96% смањење употребе фактора (није приказано).

На основу испитивања у једној фази, експресија ФВИИИ за пацијенте у кохорти са малим дозама (5е11, учесници 1 и 2 у графикону) и средњој дози (1е12, учесници 3-5 у графикону) била је дуго између 5% и 25% - дуготрајно праћење од 2 до 3.3 године.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Назад на врх
Слика

Please enable the javascript to submit this form

О нама

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ