Клинички напредак у ажурирању генске терапије на клиничким испитивањима генске терапије у хемофилији

Клинички напредак у ажурирању генске терапије на клиничким испитивањима генске терапије у хемофилији

Хемофилија (07). Пеиванди, Флора; Гарагиола, Исабелла

Италијански клинички истраживачи прегледали су различити клинички напредак користећи генску терапију за лечење хемофилије А и Б. Након што су животињски модели деведесетих показали да адено-повезани вирусни (ААВ) вектори показују ефикасну експресију фактора ИКС (ФИКС), истраживачи примећују да прво клиничко испитивање пацијената са хемофилијом Б документовало је терапијски ниво ФИКС-а, иако је ефекат трајао само неколико недеља. Са побољшањима у дизајну вектора, нивои циркулације ФИКС-а порасли су на 1990% -2% током дужег периода. У новијим дешавањима, истраживачи су успели да побољшају експресију ФИКС-а на више од 5% уметањем Падуа ФИКС варијанте у Ф30 цДНА. То је довело до прекида инфузије и смањеног крварења. За хемофилију А, пацијенти лечени ААВ вектором који садржи експресију трансгена трансгена Ф9 цДНА избрисане Б-доменом у трајању од 8 године и циркулишу нивои активности ФВИИИ од 3%. За неке болеснике пријављени су повишени јетрени ензими у клиничким испитивањима ААВ-јетрене генске терапије за хемофилију А и Б. Иако је лечење стероидима решило проблем код велике групе пацијената, истраживачи примећују да је патофизиолошки механизам који стоји иза јетрене токсичности још увек није јасно и предмет је истраге која је у току.

ВЕБ линк