Испитивања хемофилије у двадесет првом веку: дефинисање важних исхода пацијента

Испитивања хемофилије у двадесет првом веку: дефинисање важних исхода пацијента

Истраживање и пракса у тромбози и хемостази (Пролеће 2019.) вол. 379, бр. 20, стр. 184 Конкле, Барбара А .; Скиннер, Марк; Иорио, Алфонсо

Последњих пет деценија обележен је значајним напретком у нези хемофилије, који се проширио и на не-замене терапије и приближавање расположивости генске терапије. Овај напредак, међутим, оправдава нови поглед на исходе мера које се користе за процену надомјесних фактора у клиничким студијама, наиме ниво активности фактора и годишњи степен крварења. Ове крајње тачке требало би преиспитати не само у контексту нових стратегија лечења хемофилије, већ и са становишта недавног новог нагласка на перспективе пацијента повезане са преживљавањем, функционалним статусом и квалитетом живота. Одабир и мерење резултата важних за пацијента, о којима се често извештава пацијент, постаје критични корак у процесу клиничког испитивања. Истраживачка заједница препознаје да пацијенти проблемима виде кроз другачије сочиво од клиничара, произвођача и других заинтересованих страна; то даје значај њиховом увиду у истраживачки дизајн као и њиховом стварном учешћу. Оно што је важно за пацијенте јесу резултати који обухватају читав циклус неге: преживљавање, функционални статус и квалитету живота.

ВЕБ линк