Стевен В. Пипе, др. Мед
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

М. Сцхмидт1, ГР Фостер2, М. Цоппенс3, Х. Тхомсен1, Д. Цоопер4, Р. Долметсцх4, ЕК Савиер4, Л. Хеијинк5, СВ Пипе6

1ГенеВерк ГмбХ, Хајделберг, Немачка

2Бартс Ливер Центер, Универзитет Куеен Мари у Лондону, Лондон, Уједињено Краљевство

3Медицински центар Универзитета у Амстердаму, Амстердам, Холандија

4униКуре Инц, Лекингтон, Сједињене Америчке Државе

5униКуре БВ, Амстердам, Холандија

6Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

Кључне тачке података

  • 69-годишњи бели мушкарац који није хиспано пореклом са умерено тешком хемофилијом Б.
  • 1980-Дијагностикован са ХБВ (+ве за анти-ХБс, и анти-ХБц и анти-ХБе антитела)
  • 1983-Дијагностикован са хепатитисом који није А/нон-Н
  • 2003-Потврђено позитивно на ХЦВ када је доступно тестирање
  • 2015-Процењено за ерадикациону терапију ХЦВ, генотип 1а, без значајне фиброзе (Фибросцан 5.7 кПа)
  • 2015-Третирано паритапревиром/омбитасвиром/ритонавиром, дасабувиром и рибавирином; постизање одрживог виролошког одговора
  • Друштвена историја значајна по претходном пушењу, конзумирању алкохола од 0-2 јединице недељно
  • Породична историја позната по раку

Историја болести повезане са јетром пацијента са хемофилијом Б у испитивању ХОПЕ-Б који је доживео хепатоцелуларни карцином док је учествовао у студији. Његова историја болести садржи неколико фактора ризика за развој ХЦЦ -а, укључујући хепатитис Б и Ц, старије године и конзумацију алкохола.

Сажетак молекуларних анализа ХЦЦ
Након 1 године након инфузије, ултразвук по протоколу открио је субкапсуларну лезију јетре. Ова табела резимира накнадну анализу места молекуларне интеграције и секвенцирање целог генома извршено на ресецираном туморском ткиву, укључујући очекиване налазе ако је ХЦЦ зависио од (колона 1) или независан (колона 2) ААВ интеграције. Стварни налази анализа приказани су у колони 3.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ