Serbian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021
Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије
П. Батти1, Б. Иатес2, Д. Хурлбут3, С. Сисо-Ллонцх2, А. Менард3, Х. Акеефе2, Т. Цхристиансон2, П. Цолоси2, Л. Харпелл1, С. Лиу2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, Ц. Вителли2, А. Винтерборн4, С. Бунтинг2, С. Фонг2, Д. Лиллицрап1
1Одељење за патологију и молекуларну медицину, Краљичин универзитет, Кингстон, Канада
2БиоМарин Пхармацеутицал, Новато, Сједињене Државе
3Кингстон Хеалтх Сциенцес, Кингстон, Канада
4Услуге неге животиња, Краљичин универзитет, Кингстон, Канада
Кључне тачке података
Хемофилија Модел пса коришћен је за процену промена које утичу на јетру и фактора који утичу на експресију ФВИИИ након терапије ААВ генима. Пет мушких паса третирано је једном инфузијом ААВ5-ХЛП-цФВИИИ у дозама од 6.8е13-2е14 генома вектора/кг. Експресија ФВИИИ је виђена за 2 пса третирана са кодоном оптимизованим конструктима (ЈА2013 и К2015), која је одржавана на шест месеци (ко-цФВИИИ-СК = 6.8% и ко-цФВИИИ-В3 = 4.3%) уз нормализацију целе време згрушавања крви (ВБЦТ).
СЛИЧАН САДРЖАЈ
