Давид Лиллицрап, др. Мед., ФРЦПЦ
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије

П. Батти1, Б. Иатес2, Д. Хурлбут3, С. Сисо-Ллонцх2, А. Менард3, Х. Акеефе2, Т. Цхристиансон2, П. Цолоси2, Л. Харпелл1, С. Лиу2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, Ц. Вителли2, А. Винтерборн4, С. Бунтинг2, С. Фонг2, Д. Лиллицрап1

1Одељење за патологију и молекуларну медицину, Краљичин универзитет, Кингстон, Канада

2БиоМарин Пхармацеутицал, Новато, Сједињене Државе

3Кингстон Хеалтх Сциенцес, Кингстон, Канада

4Услуге неге животиња, Краљичин универзитет, Кингстон, Канада

Кључне тачке података

Подаци указују

Хемофилија Модел пса коришћен је за процену промена које утичу на јетру и фактора који утичу на експресију ФВИИИ након терапије ААВ генима. Пет мушких паса третирано је једном инфузијом ААВ5-ХЛП-цФВИИИ у дозама од 6.8е13-2е14 генома вектора/кг. Експресија ФВИИИ је виђена за 2 пса третирана са кодоном оптимизованим конструктима (ЈА2013 и К2015), која је одржавана на шест месеци (ко-цФВИИИ-СК = 6.8% и ко-цФВИИИ-В3 = 4.3%) уз нормализацију целе време згрушавања крви (ВБЦТ).

Тачка података 2
Као што се види на овом графикону, пас третиран са цо-цФВИИИ-В3 (К2015) развио је две епизоде ​​трансаминитиса, благо повишење након биопсије на 84. дан, и друго веће повишење на 116. дан, непосредно пре друге биопсије. Ултразвучно снимање и биопсија јетре коришћени за испитивање ових епизода нису показали значајну хистопатологију јетре.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ