Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом А

Андрев Д. Леавитт, др мед1, Барбара А. Конкле, др. Мед2,3, Др Кимо Стине4, Др Натхан Висвесхвар5, Тхомас Ј. Харрингтон, др. Мед6, Др Адам Гиермасз, др7, Стевен Аркин, др. Мед8, Др Анние Фанг, др9, Франк Плонски, РН, МА8, Линне Смитх, МБА10, Др Ли-Јунг Тсенг, МБА9, Др Грегори Ди Руссо8, Беттина М Цоцкрофт, МД11, Јереми Рупон, др. Мед10 и Дидиер Роуи, доктор медицине, др11

1Универзитет у Калифорнији, Сан Францисцо, ЦА

2Универзитет у Вашингтону, Сијетл, ВА

3Универзитет у Вашингтону, Вашингтонски центар за поремећаје крварења, Сијетл, ВА

4УАМС у дечјој болници Аркансас, Литтле Роцк, АР

5Универзитет Јужна Флорида, Тампа, ФЛ

6Медицински факултет Универзитета у Миамију, Миами, ФЛ

7Универзитет Калифорније у Давису, Сацраменто, ЦА

8Пфизер Инц, Цамбридге, МА

9Пфизер Инц, Њујорк, Њујорк

10Пфизер Инц, Цоллегевилле, ПА

11Сангамо Тхерапеутицс, Брисбане, ЦА

Кључне тачке података

СТУДИ ДЕСИГН

Студија фазе 1/2 за СБ-525 била је ескалација дозе, кохортни дизајн са 4 дозе, са по 2 учесника у свакој од нижих доза и 5 учесника у највишој дози, 3 к 1013 вг / кг. Трајање праћења се креће од 1 до 3 године након инфузије, осим за 1 учесника у кохорти 3 (1 к 1013 вг / кг) који су превремено прекинули испитивање (изгубљени за праћење).

ПОДИЗАЊЕ АЛТ У КОХОРТИ 4 (3 к 1013 вг / кг)

Повишење АЛТ било је најчешћи нежељени догађај, који се јавио код 5 од 11 учесника и 4 од 5 учесника при највишој дози у кохорти 4. Ова 4 учесника лечена су стероидима у трајању од 6 до 16 недеља. Друго повишење АЛТ виђено је код 3 од ова 4 учесника.

ЕФИКАСНОСТ ЗА КОХОРТУ 4

Активност ФВИИИ применом хромогеног теста за 5 учесника у кохорти 4, кохорти са највишом дозом. Праћење након инфузије креће се у распону од 52 до 82 недеље. У недељама 9-52, медијана активности ФВИИИ била је 56.9%, а средња вредност 70.4% (како је утврђено за 4 од 5 учесника у кохорти са 4 процене у 52 недеље).

СЛИЧАН САДРЖАЈ