Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Светска федерација регистра генске терапије хемофилије
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Др Барбара А. Конкле1,2, Донна Цоффин, МСц3, Маисс Наццацхе1, Роберт Цларк4, Линдсеи Георге, МД5, Др Алфонсо Иорио, др мед6, Волфганг А. Миесбацх, др. Мед7, Бриан О'Махони8, Флора Пеиванди9,10, Стевен В. Пипе, МД11, Адриан Куартел12, Др Еилеен К Савиер13, Марк В Скиннер, ЈД14, Бартхоломев Ј. Тортелла, др.мед., МБА15, Цристал Ватсон, БС16, Леонард А. Валентино, др. Мед17, Иан Винбурн18, Јохнни Махлангу19, и др Гленн Ф. Пиерце, др20

1Светска федерација хемофилије, Монтреал, КЦ, Канада

2Универзитет у Вашингтону, Вашингтонски центар за поремећаје крварења, Сијетл, ВА

3Светска федерација хемофилије, Монтреал, КЦ, Канада

4Међународно друштво за тромбозу и хемостазу, Инц, Царрборо

5Дечја болница у Филаделфији, Филаделфија, ПА

6Универзитет МцМастер, Онтарио, Канада

7Центар за хемофилију, Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

8Ирско друштво за хемофилију, Даблин, Ирска

9Ангело Бианцхи Бономи Центар за хемофилију и тромбозу, Фондазионе ИРЦЦС Ца 'Гранда Оспедале Маггиоре Поликлинико, Милано, Италија

10Ангело Бианцхи Бономи Центар за хемофилију и тромбозу, Фондазионе ИРЦЦС Ца 'Гранда Оспедале Маггиоре Поликлинико, Милано, Италија

11Педијатрија и патологија, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

12БиоМарин Пхармацеутицал Инц, Новато

13униКуре Инц, Лекингтон, МА

14Институт за унапређење политике Лтд, Вашингтон, ДЦ

15Спарк Тхерапеутицс, Пхиладелпхиа, ПА

16Америчка мрежа за тромбозу и хемостазу, Децатур, ГА

17Национална фондација за хемофилију (НХФ), Њујорк

18Пфизер Инц, Њујорк

19Центар за свеобухватну негу хемофилије, Факултет здравствених наука, Универзитет Витватерсранд и НХЛС, Северни Јоханесбург, Јужна Африка

20Светска федерација хемофилије, Ла Јолла, ЦА

Кључне тачке података

ДИЗАЈН СТУДИЈСКЕ ФАЗЕ И / ИИ

Следећи смернице Европске агенције за лекове (ЕМА) и америчке Управе за храну и лекове (ФДА), ВФХ ГТР СЦ је развио овај основни скуп података који ће се прикупљати о свим пацијентима са хемофилијом, који примају генску терапију. Прикупљање података затражиће се квартално током прве године инфузије пост-генске терапије и сваке године након тога, током живота пацијента. Досезање ХТЦ-а започело је у августу 2020. године, а почетне посете почеле су у октобру 2020. Регистар ће почети са радом у јануару 2021. године.

СЛИЧАН САДРЖАЈ