АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др1, Др Карина Меијер, др2, Мицхиел Цоппенс, МД3, Петер Кампманн, др. Мед4, Др Роберт Кламротх, др5, Др Рогер Сцхутгенс, доктор медицине, мр6, Гианцарло Цастаман, др. Мед7, Др Ерхард Сеифриед, др8, Јоацхим Сцхваебле9, Халвард Бониг1,10, Др Еилеен КК Савиер11, и Волфганг А. Миесбацх, др. мед12

1Универзитетски медицински центар Ерасмус, Ротердам, Холандија

2Одељење за хематологију, Универзитет у Гронингену, Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

3Универзитетски медицински центар у Амстердаму, Универзитет у Амстердаму, Амстердам, Холандија

4Ригсхоспиталет, Копенхаген, Данска

5Одељење за интерну медицину, васкуларну медицину и хемостасеологију, Вивантес Клиникум им Фриедрицхсхаин, Берлин, Немачка

6Ван Цревелдклиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Универзитет Утрехт, Утрехт, Холандија

7Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

8Институт Франкфурт, Немачка служба Црвеног крста, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Немачка

9Институт Франкфурт, Немачка служба Црвеног крста, Баден-Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Немачка

10Медицински факултет Универзитета у Вашингтону, Сијетл, ВА

11униКуре Инц., Лекингтон, МА

12Университатсклиникум Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

ДИЗАЈН СТУДИЈСКЕ ФАЗЕ И / ИИ

Подаци указују

Ова слика сумира дизајн студије за фазу 1/2 студије АМТ-060. Студија је била отворена са повећањем дозе. Кохорта 1 (н = 5) примила је једну инфузију у дози од 5к1012 гц / кг и кохорта 2 (н = 5) примили су једну инфузију у дози од 2к1013 гц / кг. Трајање праћења је 5 година за кохорту 1 и 4.5 године за кохорту 2.

Слика

Током 5 година (кохорта 1) и 4.5 године (кохорта 2) праћења, средња ендогена ФИКС активност била је 5.2% (95% ЦИ 2.0–8.4) у кохорти 1 и 7.4% (95% ЦИ 4.2–10.6) у кохорти 2. ФИКС активност је зависила од дозе и била стабилна током периода праћења за обе кохорте. Вредности у заградама представљају средњу ФИКС активност током времена. Укључене су само вредности најмање 10 дана након последњег давања концентрата ФИКС.

СЛИЧАН САДРЖАЈ