Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида Антитела

Стевен В. Пипе, др. Мед1, Др Мицхаел Рецхт, др2, Нигел С. Кеи, др. Мед3, Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др4, Гианцарло Цастаман, др. Мед5, Сусан У. Латтиморе, РН6, Паул Ван Дер Валк7,8,9, Др Катхелијне Пеерлинцк, др10, Мицхиел Цоппенс, МД11, Др Ниамх О'Цоннелл, др12, Јохн Паси, МБ, ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ13, Петер Кампманн, др. Мед14, Др Карина Меијер, др15, Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД16, Гуи Иоунг, др. Мед17, Цедриц Херманс, доктор медицине, МРЦП, др18, Др Јан Астермарк, др19,20, Др Роберт Кламротх, др21, Рицхард С. Лемонс, др. Мед22, Др Натхан Висвесхвар23, Схеллеи Црари, МД, МС24, Рашид Казми, МББС25, Емили Симингтон26, Мигуел А. Есцобар, др. Мед27, Естебан Гомез, др мед28, Ребецца Крусе-Јаррес, др. Мед29, Др Адам Котовски30, Дорис Куон, доктор медицине, др31, Мицхаел Ванг, др. Мед32, Аллисон П. Вхеелер, др. Мед33, Др Еилеен К Савиер34Степхание Вервеиј, дипл35, Валерие Цоллетта, МСц36, Др Нагхмана Бајма37, Др Роберт Гут, др36 и др Волфганг А. Миесбацх, др. мед38

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

2Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР

3Универзитет Северне Каролине, Цхапел Хилл, НЦ

4Ерасмус МЦ, Универзитетски медицински центар Ротердам, Ротердам, Холандија

5Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

6Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд

7Медицински центар Врије Университеит, Амстердам, НЛД

8Университаир Медисцх Центрум Утрецхт, Утрецхт, Холандија

9Ван Цревелдклиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Утрехт, Холандија

10Одељење за васкуларну медицину и центар за хемостазу и хемофилију, Универзитетске болнице Леувен, Леувен, Белгија

11Медицински центри Универзитета у Амстердаму, Универзитет у Амстердаму, Амстердам, Холандија

12Национални коагулациони центар, болница Ст Јамес, Даблин, Ирска

13Краљевски центар за хемофилију у Лондону, Бартс и Лондон Сцхоол оф Медицине анд Дентистри, Лондон, Велика Британија

14Ригсхоспиталет, Копенхаген, Данска

15Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

16Универзитет Калифорније Сан Диего, Ла Јолла, ЦА

17Медицински факултет Универзитета Јужне Калифорније, Дечја болница Лос Анђелес, Лос Анђелес, Калифорнија

18Цлиникуес Университаирес Саинт-Луц, Университе Цатхоликуе де Лоуваин, Брисел, Белгија

19Одељење за транслациону медицину-клиничка коагулација, Универзитет Лунд, Малме, Шведска

20Универзитетска болница Скане, Малме, Шведска

21Вивантес Клиникум им Фриедрицхсхаин, Берлин, Немачка

22Универзитет у Јути, Солт Лејк Сити, УТ

23Универзитет Јужна Флорида, Тампа, ФЛ

24Универзитет Аркансаса за медицинске науке, Литтле Роцк, АР

25Универзитетска болница Соутхамптон НХС Фоундатион Труст, Соутхамптон, Велика Британија

26Универзитет Кембриџ – Аденброокова болница, Кембриџ, Велика Британија

27Здравствени научни центар Универзитета у Тексасу у Хјустону, Хјустон, Тексас

28Дечија болница Феникс, Феникс, АЗ

29Блоодворкс Нортхвест, Сеаттле, ВА

30Центар за хемофилију западног Њујорка, Њујорк

31Ортопедска болница Лос Ангелес, Ортопедски центар за лечење хемофилије, Лос Ангелес, ЦА

32Медицински кампус Ансцхутз, Универзитет у Колораду, Медицински факултет, Центар за хемофилију и тромбозу, Аурора, ЦО

33Универзитетски медицински центар Вандербилт, Нешвил, ТН

34униКуре Инц, Лекингтон, МА

35униКуре, Лекингтон, МА

36униКуре Инц, Лекингтон, МА

37Уникуре Инц, Лекингтон, МА

38Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

Слика

Клиничко испитивање ХОПЕ-Б фазе 3 за АМТ-061 (етранакоген дезапарвовец) дизајнирано је као отворена студија са једним краком. Једна доза ААВ5-Падова хФИКС инфузирана је код 54 учесника у дози од 2к1013 гц / кг. Примарне крајње тачке биле су ФИКС активност у 26. и 52. недељи након инфузије и АБР у 52. недељи у поређењу са увођењем. Трајање праћења предвиђено је за 5 година. Претходно постојећа неутралишућа антитела на ААВ5 нису била критеријум за изузеће.

Слика

Ова слика приказује средњу и средњу ФИКС активност свих учесника до 26 недеља након дозирања (Н = 54), а за учеснике са праћењем преко 26 недеља (до 72 недеље). Израз је био снажан 3 недеље након дозирања и мерио је средњу вредност од 37.2% у 26. недељи. Одређени број учесника је имао запажања знатно даље од шестомесечне ко-примарне крајње тачке, без доказа о паду ФИКС активности у периоду праћења .

Слика

Ова табела упоређује крварења за све учеснике током првих 6 месеци након инфузије и уводни период од 6 месеци. Укупна крварења су се смањила за 83%, а третирана крварења су се смањила за 91%. Пацијенти са 0 крварења повећали су се са 30% у уводном периоду на 72% у 6-месечном периоду након дозирања.

СЛИЧАН САДРЖАЈ