Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, Пхарм Д.1, Др Адам Гиермасз, др2, Гианцарло Цастаман, др. Мед3, Нигел С. Кеи, др. Мед4,5, Сусан У. Латтиморе, РН6, Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др7, Волфганг А. Миесбацх, др. Мед8, Др Мицхаел Рецхт, др9, Естебан Гомез, др мед10, Др Роберт Гут, др11и Стевен В. Пипе, МД12

1Медицинско одељење, Одељење за хематологију / онкологију, УЦ Сан Диего Хеалтх, Сан Диего, ЦА

2Универзитет Калифорније у Давису, Сацраменто, ЦА

3Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

4Универзитет Северне Каролине на Цхапел Хилл, Цхапел Хилл, НЦ

5Одељење за хематологију, Универзитет Северне Каролине на Цхапел Хилл, Цхапел Хилл, НЦ

6Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР

7Универзитетски медицински центар Ерасмус, Ротердам, Холандија

8Центар за хемофилију, Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

9Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР

10Дечија болница Феникс, Феникс, АЗ

11униКуре Инц, Лекингтон, МА

12Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

Кључне тачке података

Слика

Клиничко испитивање фазе 2Б за АМТ-061 (етранакоген дезапарвовец) дизајнирано је као отворена студија са једним краком. Једна доза ААВ5-Падова хФИКС инфузирана је код 3 учесника у дози од 2к1013 гц / кг. Примарна крајња тачка била је ФИКС активност након 6 недеља, а трајање праћења било је 5 година. Претходно постојећа неутралишућа антитела на ААВ5 нису била критеријум за изузеће.

Слика

Примарна крајња тачка активности ФИКС ≥ 5% током 6 недеља након инфузије постигнута је код сва 3 учесника. Просечна ФИКС активност током две године била је 2%, а ФИКС активност је била стабилна од 44.2. до 1. године. Током 2 године, 2 или 2 учесника нису имала крварења или употребу ФИКС концентрата. Трећи учесник је имао 3 инфузије замене терапије ФИКС за 2 осумњиченог и 1 потврђено крварење.

СЛИЧАН САДРЖАЈ