Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед1, Францесца Ферранте, др. Мед2, Муриел Реис3, Сара Виегманн4, Клаудија Ланге5, Мануела Браун5и Лиса А. Мицхаелс6

1Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

2Баиер, Басел, Швајцарска

3Баиер, Сао Пауло, Бразил

4Баиер, Вуппертал, Немачка

5Баиер, Берлин, Немачка

6Баиер, Вхиппани, Њ

Кључне тачке података

Слика

У текућој фази 1/2, отвореној студији за утврђивање дозе, прихватљиви пацијенти су секвенцијално уписивани у три кохорте доза (0.5, 1 и 2 к 1013 гц / кг) да би примили једну интравенску инфузију БАИ 2599023, са најмање два пацијента по дози. Пацијенти ће бити праћени укупно 5 година како би се проценила сигурност и ефикасност.

Слика

Ова слика сумира одговор ФВИИИ (користећи хромогени тест) за пацијенте који примају појединачну инфузију БАИ 2599023 до пресека података од 26. октобра 2020. 6 пацијената дозираних у 3 кохорте показало је зависну од дозе, трајну експресију ФВИИИ преко 40 –80 недеља праћења.

СЛИЧАН САДРЖАЈ