Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом

Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ

Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом

Бен Ј. Самелсон-Јонес, МД, ПхД¹, Спенцер К. Сулливан, МД², Јохн ЕЈ Рашко, БСц (мед), МББС (Хонс), ПхД, МАИЦД, ФФСц (РЦПА), ФРЦПА, ФРАЦП, ФАХМС^3*, Др Адам Гиермасз, др⁴, Линдсеи А. Георге, МД^1,5, Јонатхан М. Дуцоре, МД, МПХ⁶, Јероме М. Теител, МД, ФРЦПЦ⁷, Цатхерине Е. МцГуинн, МД⁸, Аманда О'Бриен^9*, Иан Винбурн, МББС, ПхД, МРЦС^{КСНУМКС *}, Линне М Смитх, МБА^9*, Амит Цххабра, МББС, МПХ¹¹и Џереми Рупон, МД⁹

¹Дечија болница у Филаделфији, Филаделфија, Пенсилванија
²Центар за напредну медицину Мисисипија, Медисон, МС
³Ћелијске и молекуларне терапије, болница Краљевског принца Алфреда, СЛХД, Аустралија
⁴Универзитет Калифорније у Давису, Сацраменто, ЦА
⁵Медицински факултет Перелман на Универзитету Пенсилваније, Филаделфија, Пенсилванија
⁶Центар за лечење хемофилије, УЦ Давис, Сакраменто, Калифорнија
⁷Универзитет у Торонту, болница Ст. Мицхаел, Торонто, Канада
⁸Универзитет Цолумбиа, Нев Иорк, НИ
⁹Пфизер Инц, Цоллегевилле, ПА
¹⁰Пфизер Лтд, Тадвортх, Сурреи, Уједињено Краљевство
¹¹Пфизер Инц, Њујорк, Њујорк

Кључне тачке података

ФИКС активност током времена након инфузије Фиданацогене Елапарвовец
АБР током времена након инфузије фиданацогена Елапарвовец

ФИКС активност током времена након инфузије Фиданацогене Елапарвовец

ФИКС активност (од граничног датума у децембру 2020.) за 15 учесника у фази 1/2 клиничког испитивања фиданакогена елапарвовеца који су примили дозу од 5е11 вг/кг. ФИКС активност је одређена коришћењем једностепеног теста згрушавања заснованог на актину ФСЛ централне лабораторије. Средњи нивои ФИКС активности су остали у опсегу тежине благе хемофилије: 22.8%, година 1 (н = 15); 25.4%, година 2 (н = 14); 22.9%, година 3 (н = 14); 24.9%, година 4 (н = 9); и 19.8%, година 5 (н = 7).

АБР током времена након инфузије фиданацогена Елапарвовец

АБР за 14 од 15 учесника фазе 1/2 који су учествовали у дуготрајној студији праћења. Само 9 и 5 учесника достигло је период од 5 и 6 година праћења, респективно. Од инфузије пре-вектора, средњи АБР се кретао у распону од 0.1–0.9 годишње током праћења, и ниједан учесник није наставио са ФИКС профилаксом.