Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ
Издвајамо са 23. годишњег састанка АСГЦТ-а

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен Пипе1, Цхарлес РМ Хаи2, Јохн П. Схеехан3, Тосхко Лисситцхков4, Елке Детеринг5, Силвиа Рибеиро5, Константина Ваневски5

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

2Универзитетски одсек за хематологију, Манчестер краљевска амбуланта, Манцхестер, Велика Британија

3Медицинско одељење Универзитета Висцонсин – Мадисон, Мадисон, ВИ

4Национална специјализована болница за активно лечење хематолошких болести, Софија, Бугарска

5Баиер, Басел, Швајцарска

Кључне тачке података

Критеријуми инклузије и ескалирајући режим дозирања за фазу 1/2 отворене безбедносне студије и истраживање проналаска дозе за ААВху37 капсидни вектор код тешке хемофиле А. Два пацијента су укључена у кохорте 1, 2 и 3. Резултати за прве две кохорте били су доступни за ову презентацију. (ПТП, претходно лечени пацијенти; ЕД, дани изложености; ГЦ, генске копије)

Резултати ФВИИИ активности за 2 пацијента из кохорте 1 показали су трајну експресију ФВИИИ код оба пацијента> 12 месеци. При овој најнижој дози, 1 пацијент (десни панел) постигао је клинички значајан ниво ФВИИИ што је резултирало смањењем броја крварења током 12 месеци са 99 на 4.

Резултати активности ФВИИИ за 2 пацијента из кохорте 2 показали су трајну експресију ФВИИИ током> 6 месеци. При овој следећој већој дози, оба пацијента су постигла клинички значајне нивое ФВИИИ; 1 пацијент (десна плоча) је без крварења и лечења 7 месеци.

СЛИЧАН САДРЖАЈ