Serbian Serbian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ
Издвајамо са 23. годишњег састанка АСГЦТ-а

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен Пипе1, Цхарлес РМ Хаи2, Јохн П. Схеехан3, Тосхко Лисситцхков4, Елке Детеринг5, Силвиа Рибеиро5, Константина Ваневски5

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ

2Универзитетски одсек за хематологију, Манчестер краљевска амбуланта, Манцхестер, Велика Британија

3Медицинско одељење Универзитета Висцонсин – Мадисон, Мадисон, ВИ

4Национална специјализована болница за активно лечење хематолошких болести, Софија, Бугарска

5Баиер, Басел, Швајцарска

Кључне тачке података

Критеријуми инклузије и ескалирајући режим дозирања за фазу 1/2 отворене безбедносне студије и истраживање проналаска дозе за ААВху37 капсидни вектор код тешке хемофиле А. Два пацијента су укључена у кохорте 1, 2 и 3. Резултати за прве две кохорте били су доступни за ову презентацију. (ПТП, претходно лечени пацијенти; ЕД, дани изложености; ГЦ, генске копије)

Резултати ФВИИИ активности за 2 пацијента из кохорте 1 показали су трајну експресију ФВИИИ код оба пацијента> 12 месеци. При овој најнижој дози, 1 пацијент (десни панел) постигао је клинички значајан ниво ФВИИИ што је резултирало смањењем броја крварења током 12 месеци са 99 на 4.

Резултати активности ФВИИИ за 2 пацијента из кохорте 2 показали су трајну експресију ФВИИИ током> 6 месеци. При овој следећој већој дози, оба пацијента су постигла клинички значајне нивое ФВИИИ; 1 пацијент (десна плоча) је без крварења и лечења 7 месеци.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Назад на врх
Слика

Please enable the javascript to submit this form

О нама

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ