Експресија фактора ИКС унутар нормалног опсега спречава спонтана крварења која захтевају лечење након генске терапије ФЛТ180а код пацијената са тешком хемофилијом Б: Дугорочна студија праћења програма Б-Амазе
Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ

Експресија фактора ИКС унутар нормалног опсега спречава спонтана крварења која захтевају лечење након генске терапије ФЛТ180а код пацијената са тешком хемофилијом Б: Дугорочна студија праћења програма Б-Амазе

Пратима Цховдари1,2, Сусан Схапиро, МА, БМ БЦх, ФРЦП, ФРЦПатх3,4, Мике Макрис, МД5, Гиллиан Еванс6, Сара Боице7, Кејт говори8, Герри Долан, МБЦхБ, ФРЦП, ФРЦПатх9, Улрике РеиссКСНУМКС *, Марк Пхиллипс1,2, Анне Ридделл1, Марија Рита Пералта1, Мицхелле Куаие2, Тед Тудденхам1*, Алисон Лонг11, Јулие Кроп11, и Амит Натхвани, МД, ПхД1,2

1Катхарине Дорманди центар за хемофилију и тромбозу, Роиал Фрее Хоспитал, Лондон, Уједињено Краљевство
2Университи Цоллеге Лондон, Лондон, Велика Британија
3Универзитетске болнице у Оксфорду, Оксфорд, Уједињено Краљевство
4Оксфордски универзитет, Оксфорд, Уједињено Краљевство
5Универзитет у Шефилду, Шефилд, Уједињено Краљевство
6Болница Кент и Кентербери, Кентербери, Уједињено Краљевство
7Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Уједињено Краљевство
8НХС фондација НХС за болнице, Њукасл на Тајну, ГБР
9Центар за хемостазу и тромбозу, Гуи'с анд Ст Тхомас' НХС Фоундатион Труст, Лондон, Уједињено Краљевство
10Дјечија истраживачка болница Ст Јуде, Мемпхис, ТН
11Фреелине, Стевенаге, Велика Британија

Кључне тачке података

Дизајн прилагодљивог дозирања за Б-АМАЗЕ

Дизајн студије за Б-АМАЗЕ студију укључивао је прилагодљив формат да би се олакшала идентификација оптималне дозе ФЛТ180а ААВ вектора која би произвела стабилне ФИКС нивое од 50-150% нормалног опсега код пацијената са умереном до тешком хемофилијом Б током 26 недеља студија. Дизајн студије је такође укључивао профилактичку имуносупресију са преднизолоном да би се трансаминитис свео на минимум. Такролимус је додат у профилактички режим за кохорту дозе 4.

ФИКС одговор на третман у зависности од дозе

ФИКС одговор код 10 учесника и 4 дозне кохорте за Б-АМАЗЕ показао је зависност од дозе. Медијан (опсег) трајања праћења био је 27.2 (19.1–42.4) месеца. Девет од десет учесника није примило ФИКС профилаксу након третмана са ФЛТ180а. Један пацијент је изгубио експресију ФИКС након трансаминитиса. Од 9 учесника са трајном експресијом, 1 је доживео трауматско крварење које је захтевало ФИКС инфузију и није било спонтаних крварења за које су биле потребне ФИКС инфузије.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ