Стевен В. Пипе, др. Мед
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

СВ Пипе1, Ц. Хаи2, Ј. Схеехан3, Т. Лисситцхков4, М. Цоппенс5, Х. Еицхлер6, С. Веигманн7, Ф. Ферранте8

1Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

2Одсек за хематологију Универзитета у Манчестеру, Манчестер, Уједињено Краљевство

3Универзитет Висцонсин -Мадисон, Мадисон, Сједињене Америчке Државе

4Национална специјализована болница за активно лечење хематолошких болести, Софија, Бугарска

5Медицински центри Универзитета у Амстердаму, Универзитет у Амстердаму, Амстердам, Холандија

6Институт за клиничку хемостазеологију и трансфузијску медицину, Универзитет Саарланд, Хомбург, Немачка

7Баиер, Вуппертал, Немачка

8Баиер, Басел, Швајцарска

Кључне тачке података

Дизајн студије фазе 1/2

Критеријуми укључивања, кохортно дозирање и крајње тачке студије за фазу 1/2 студије о утврђивању дозе БАИ2599023 која је у току. Мушкарци са тешком хемофилијом А, без познате историје инхибитора ФВИИИ, титром неутрализованих антитела ААВху37 ≤ 5 и> 150 дана изложености производима ФВИИИ били су узастопно уписани у три кохорте доза да би примили једну интравенозну инфузију БАИ2599023, са најмање два пацијента по ниво дозе (пацијенти који буду уписани у Кохорту 4 добиће 4 × 1013 копије гена/кг).

Фактор експресије ФВИИИ након инфузије БАИ2599023

Нивои експресије ФВИИИ након инфузије трансгена са прве 3 дозе код укупно 8 пацијената. Након пресецања података, 21. маја 2021. године, нивои ФВИИИ избрисани хромогеним Б-доменом били су доступни у периоду од 12 недеља за пацијента 8 до 100 недеља за пацијента 2. Дозирање је примећено од кохорте 1 до кохорте 3, са одрживим нивоима ФВИИИ постигнутим током времена до> 23 месеца. Ниједан од пацијената није пријавио спонтана или друга крварења која захтевају лечење, након што су постигнути заштитни нивои ФВИИИ> 11 ИУ/дЛ.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ