Др Маргаретх Ц. Озело, др
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1

МЦ Озело1, Ј. Махлангу2, КЈ. Паси3, А. Гиермасз4, АД Леавитт5, М. Лаффан6, Е. Симингтон7, ДВ Куон8, Ј.-Д. Ванг9, К. Пеерлинцк11, С. Пипе11, Б. Мадан12, НС кључ13, ГФ Пиерце14, Б. О'Махони15,16, Р. Кацзмарек17,18, А. Лавал19, М. Хуанг19, ВИ Вонг19, Ким19, ГЕНЕр8-1 Пробна група

1Хемоцентро УНИЦАМП, Одељење интерне медицине, Факултет медицинских наука, Универзитет у Цампинасу, Цампинас, Бразил

2Центар за свеобухватну негу хемофилије, Академска болница Цхарлотте Макеке Јоханнесбург, Универзитет у Витватерсранду и НХЛС, Јоханесбург, Јужна Африка

3Бартс и Лондонска медицинска и стоматолошка школа, Лондон, Уједињено Краљевство

4Центар за лечење хемофилије, Калифорнијски универзитет Давис, Сацраменто, Сједињене Државе

5Калифорнијски универзитет, Сан Франциско, Сједињене Америчке Државе

6Центар за хематологију, Империал Цоллеге Лондон, Лондон, Велика Британија

7Универзитетске болнице Цамбридге НХС Фоундатион Труст, Цамбридге, Уједињено Краљевство

8Центар за лечење ортопедске хемофилије, Лос Анђелес, Сједињене Америчке Државе

9Центар за ретке болести и хемофилију, Општа болница за ветеране Тајчунг, Тајчунг, Тајван, провинција Кина

10Одељење за васкуларну медицину и центар за хемостазу и хемофилију, Универзитетске болнице Леувен, Леувен, Белгија

11Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Сједињене Државе

12Гуи'с & Ст. Тхомас 'НХС Фоундатион Труст, Лондон, Уједињено Краљевство

13УНЦ центар за истраживање крви, Универзитет Северна Каролина, Цхапел Хилл, Сједињене Државе

14Независни консултант, Ла Јолла, Сједињене Државе

15Ирско друштво за хемофилију, Даблин, Ирска

16Тринити Цоллеге, Даблин, Ирска

17Одељење за педијатрију, Медицински факултет Универзитета у Индијани, Центар за педијатријска истраживања ИУПУИ-Веллс, Индианаполис, Сједињене Државе

18Лабораторија за гликобиологију, Хирсзфелдов институт за имунологију и експерименталну терапију, Вроцлав, Пољска

19БиоМарин Пхармацеутицал Инц., Новато, Сједињене Америчке Државе

Кључне тачке података

Активност ФВИИИ Преко 52 недеље у популацији мИТТ -а

Активност ФВИИИ помоћу хромогеног теста за пацијенте (Н = 132) у фази 3 ГЕНЕр8-1 Испитивање третирано једном инфузијом валоктокогена роксапарвовека (6 к 1013 вг/кг). У 49–52 недељи, средња (95% ЦИ) промена у односу на почетну активност активности ФВИИИ била је 41.9 (34.1–49.7) ИУ/дЛ (П <0.001), а средња (К1, К3) промена у односу на почетну вредност била је 22.9 (10.9, 61.3 ) ИУ/дЛ.

Инфузије АБР и ФВИИИ/год
Годишња стопа крварења (АБР, лева плоча) и број инфузија ФВИИИ годишње (десна плоча) за популацију превртања (н = 112) у испитивању ГЕНЕр8-1. За АБР, средња (95% ЦИ) промена била је смањење од 4.1 (-5.3 до -2.8) третираних крварења годишње, што је смањење за 83.8% у односу на почетну вредност. Средња промена у инфузијама годишње била је 134 (-144 до -124), што је смањење од 98.6% у односу на почетну вредност. Пост-инфузија је дефинисана као почетак након 4. недеље.
Безбедност
Годишња стопа крварења (АБР, лева плоча) и број инфузија ФВИИИ годишње (десна плоча) за популацију превртања (н = 112) у испитивању ГЕНЕр8-1. За АБР, средња (95% ЦИ) промена била је смањење од 4.1 (-5.3 до -2.8) третираних крварења годишње, што је смањење за 83.8% у односу на почетну вредност. Средња промена у инфузијама годишње била је 134 (-144 до -124), што је смањење од 98.6% у односу на почетну вредност. Пост-инфузија је дефинисана као почетак након 4. недеље.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ