Мапа пута за генетску терапију

Генска терапија хемофилије укључује употребу модификованог вируса за испоруку радне копије дисфункционалног гена. Пацијентима са хемофилијом недостају фактори који омогућавају нормално згрушавање. Копија коју добију од генске терапије кодира ове битне факторе згрушавања, омогућавајући нормално згрушавање.

Како генска терапија може помоћи у хемофилији

Истраживање генске терапије нуди наду у једнократни лек за особе са хемофилијом. Клиничка испитивања нуде обећавајуће резултате, јер су многи учесници успели да одрже висок ниво критичних фактора згрушавања.

Мапа пута за терапију гена

Пацијенти се често брину о безбедности и ефикасности (ефикасности) лечења. Међутим, студије показују да скоро 90 посто испитаника види нормалне или скоро нормалне нивое активности фактора антикоагуланса.

До преноса гена долази помоћу непатогеног вируса и вируса са недостатком репликације, па су безбедносне бриге минималне. Међутим, увек постоји ризик од инфузијских реакција услед експерименталне генске терапије, као и нежељених ефеката имуносупресивне терапије, ако је то потребно за смањење повишених вредности ензима јетре.

Такође је важно знати да је генска терапија ефикасна само у лечењу пацијента. Не исправља мутирани ген који изазива хемофилију нити спречава родитеље да тај ген пренесу свом детету.

Међународно друштво за тромбозу и хемостазу (ИСТХ) састоји се од светски признатих стручњака у глобалној заједници за хемофилију. Осим тога, развијају се ИСТХ образовни ресурси који пацијентима и породицама пружају место у првом реду у развоју овог невероватног новог протокола лечења.

ИСТХ помаже пацијентима разумети генску терапију и како би једног дана могао бити лек за стање које тренутно захтева доживотно лечење.

Слика
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ