Издвајамо из виртуелног конгреса ЕАХАД 2021

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Паул Батти, МББС, др

ГЛЕДАТИ
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД

ГЛЕДАТИ
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др

ГЛЕДАТИ
Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

ГЛЕДАТИ

АСХ конференцијски брифинги

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Др Барбара А. Конкле

ГЛЕДАТИ
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Др Волфганг А. Миесбацх, др

ГЛЕДАТИ
Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Др Барбара А. Конкле

ГЛЕДАТИ

ИСТХ конференције

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Др Линдсеи А. Георге, др

ГЛЕДАТИ
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Паул Батти, МББС, др

ГЛЕДАТИ
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

ГЛЕДАТИ
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Паул Батти, МББС, др

ГЛЕДАТИ

БФХ конференције

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ

ГЛЕДАТИ

АСГЦТ конференцијски брифинги

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
 

Др Гленн Пиерце, др

ГЛЕДАТИ
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б

Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
 

Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП

ГЛЕДАТИ
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Др Гленн Пиерце, др

ГЛЕДАТИ

Обележавање конференције из Орланда

Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.

ЗАРАДИ КРЕДИТ ЦМЕ

Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019

Недавне исправке клиничких испитивања генске терапије у хемофилији Б
Подаци о дугорочној сигурности и ефикасности из испитивања генске терапије на хемофилији пружају оптимизам
Дуготрајна експресија ААВ посредованих ФВИИИ догађајима преношења гена и векторском интеграцијом у хемофилији
Нови приступи генофилијске генетске терапије у предклиничком развоју
Постојећа антитела на ААВ и последице генске терапије хемофилије
Будућност генске терапије хемофилије
Припрема за одобрење генске терапије за хемофилију