Издвајамо са 15. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Избор дозе и дизајн студије за Б-ЛИЕВЕ, клиничко испитивање са потврдом дозе 1/2 фазе ФЛТ180А генске терапије за пацијенте са хемофилијом Б

Избор дозе и дизајн студије за Б-ЛИЕВЕ, клиничко испитивање са потврдом дозе 1/2 фазе ФЛТ180А генске терапије за пацијенте са хемофилијом Б

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх
POGLEDAJTE
Коначна анализа из кључне фазе 3 испитивања генске терапије ХОПЕ-Б: Стабилна ефикасност и сигурност етранацогена дезапарвовеца у стабилном стању код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б

Коначна анализа из кључне фазе 3 испитивања генске терапије ХОПЕ-Б

Волфганг Миесбацх, др мед
POGLEDAJTE
Ефикасност и безбедност трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А: Резултати двогодишње анализе ГЕНЕр8-1

Ефикасност и безбедност трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А: Резултати двогодишње анализе ГЕНЕр8-1

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Утицај трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А на квалитет живота везан за здравље

Утицај трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А на квалитет живота везан за здравље

Јохнни Махлангу, БСц, МББЦх, ММед, ФЦПатх

POGLEDAJTE

Издвајамо са 16. радионице НХФ-а о новим технологијама и трансферу гена за хемофилију

Резиме и импликације ААВ интеграције

Резиме и импликације ААВ интеграције

Фредериц Д. Бусхман, ПхД
POGLEDAJTE
Кршење толеранције на трансген путем имуносупресије

Кршење толеранције трансгена путем имуносупресије

Валдер Р. Арруда, МД, ПхД

POGLEDAJTE
Циљање синусног ендотела

Циљање синусног ендотела

Антониа Фоллензи, МД, ПхД

POGLEDAJTE

Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ

Пост-хоц анализа ГЕНЕр8-1 фазе 3 суђења

Однос између ендогене, трансгенске експресије ФВИИИ и догађаја крварења након валоктокоген Рокапарвовец генског трансфера за тешку хемофилију А: Пост-хоц анализа испитивања ГЕНЕр8-1 фазе 3

Стевен В. Пипе, др. Мед
POGLEDAJTE
Подаци о крварењу у свим основним нивоима ФИКС експресије код људи са хемофилијом Б: Анализа помоћу 'Студије експресије фактора

Подаци о крварењу у свим основним нивоима ФИКС експресије код људи са хемофилијом Б: Анализа помоћу 'Студије експресије фактора

Стевен В. Пипе, др. Мед
POGLEDAJTE
Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом

Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом

Бен Ј. Самелсон-Јонес, МД, ПхД

POGLEDAJTE
Експресија фактора ИКС унутар нормалног опсега спречава спонтана крварења која захтевају лечење након генске терапије ФЛТ180а код пацијената са тешком хемофилијом Б: Дугорочна студија праћења програма Б-Амазе

Експресија фактора ИКС унутар нормалног опсега спречава спонтана крварења која захтевају лечење након генске терапије ФЛТ180а код пацијената са тешком хемофилијом Б: Дугорочна студија праћења програма Б-Амазе

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

POGLEDAJTE

Издвајамо са 28. годишњег конгреса ЕСГЦТ

Праћење места интеграције вектора у приступима генске терапије ин виво помоћу секвенцирања течне-биопсије-интеграције-локације

Праћење места интеграције вектора у приступима генске терапије ин виво помоћу секвенцирања течне-биопсије-интеграције-локације

др Даниела Цесана
POGLEDAJTE
Превазилажење анти-ААВ већ постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима.

Превазилажење анти-ААВ претходно постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима.

Гиусеппе Ронзитти, др

POGLEDAJTE
Лентивирусна генска терапија за јетру за хемофилију и даље

Лентивирусна генска терапија за јетру за хемофилију и даље

др Алесио Канторе

POGLEDAJTE
Актуелно ажурирање клиничких испитивања генске терапије за хемофилију

Актуелно ажурирање клиничких испитивања генске терапије за хемофилију

Волфганг Миесбацх, др мед

POGLEDAJTE

Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1

Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1

Др Маргаретх Ц. Озело, др

POGLEDAJTE
Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б

Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије

Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије

Давид Лиллицрап, др. Мед., ФРЦПЦ

POGLEDAJTE
Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б

Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б

Др Волфганг А. Миесбацх, др

POGLEDAJTE
Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE

Издвајамо из виртуелног конгреса ЕАХАД 2021

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД

POGLEDAJTE
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др

POGLEDAJTE
Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

POGLEDAJTE

АСХ конференцијски брифинги

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Др Барбара А. Конкле

POGLEDAJTE
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Др Волфганг А. Миесбацх, др

POGLEDAJTE
Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Др Барбара А. Конкле

POGLEDAJTE

ИСТХ конференције

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Др Линдсеи А. Георге, др

POGLEDAJTE
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

POGLEDAJTE
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE

БФХ конференције

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ

POGLEDAJTE

АСГЦТ конференцијски брифинги

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
 

Др Гленн Пиерце, др

POGLEDAJTE
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б

Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
 

Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП

POGLEDAJTE
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Др Гленн Пиерце, др

POGLEDAJTE

Обележавање конференције из Орланда

Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.

ЗАРАДИ КРЕДИТ ЦМЕ

Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019

Недавне исправке клиничких испитивања генске терапије у хемофилији Б
Подаци о дугорочној сигурности и ефикасности из испитивања генске терапије на хемофилији пружају оптимизам
Дуготрајна експресија ААВ посредованих ФВИИИ догађајима преношења гена и векторском интеграцијом у хемофилији
Нови приступи генофилијске генетске терапије у предклиничком развоју
Постојећа антитела на ААВ и последице генске терапије хемофилије
Будућност генске терапије хемофилије
Припрема за одобрење генске терапије за хемофилију

Издвајамо са 15. радионице НХФ-а о новим технологијама и преносу гена за хемофилију

Представила: Давид Лиллицрап и др Гленн Пиер Пиерце
13. до 14. септембра 2019. • Васхингтон, ДЦ

Слика

Покривеност конференције ИСТХ 2019 у Мелбоурну

Обухват конференције са ИСТХ 2019 у Мелбоурну, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.

ЗАРАДИ КРЕДИТ ЦМЕ

Обухват конференције - ИСТХ 2019 у Мелбоурну

Студија АЛТА: Генска терапија СБ-525 код одраслих са хемофилијом А
Преваленција постојећих ААВ антитела и последица генске терапије у хемофилији
Резултати испитивања АМТ-060 и АМТ-061 испитивања генске терапије код пацијената са хемофилијом Б
Почетни резултати студије Алта Фаза 1/2: Генска терапија СБ-525 код одраслих са хемофилијом А
Једногодишње праћење пацијената са хемофилијом Б након преноса гена СПК-9001
АМТ-061 трансфер гена у одраслих са хемофилијом Б: рани резултати суђења фазе 2б
Тренутно стање генске терапије за хемофилију
ФЛТ180а: ААВ вектор нове генерације за хемофилију Б
Стабилна експресија ФИКС-а: Ажурирани резултати испитивања АМТ-060 генске терапије код пацијената са хемофилијом Б.
Лентивирусна генска терапија фактора ВИИИ и фактора ИКС код примата који нису људи
Валоцтоцогене Рокапарвовец ААВ генска терапија за пацијенте са хемофилијом А: Нови резултати
Гледајући унапред генску терапију за хемофилију

Особа на улици - ИСТХ 2019 у Мелбоурну

Гледајте као учесници конгреса ИСТХ 2019 у Мелбоурну у Аустралији и разговарајте о њиховим реакцијама на сесију о генској терапији у хемофилији.

Казалиште производа - ИСТХ 2019 Мелбоурне

Погледајте како Флора Пеиванди, др. Мед. И др. Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ најављују покретање генетске терапије у хемофилији: ИСТХ едукативна иницијатива

Постер анкете

Постер

Постер представљен на конгресу ИСТХ 2019
Недеља, 7. јула • 18:30 - 19:30
Сажетак / Број плаката: ПБ1724
Мелбурн, Аустралија

Почетком 2019. ИСТХ је организовао групу свјетски познатих стручњака из глобалне заједнице за хемофилију, како би развили анкету како би идентификовали незадовољене образовне потребе специфичне за генску терапију хемофилије. Анкета је дистрибуирана путем интернета међународној публици. Резултати су показали да је многима потребно више образовања о основама генске терапије и боље разумевање генске терапије као приступа лечењу хемофилије А и Б.

 

Погледај постер

Образовни план пута

ИСТХ-ова образовна мапа - Водећа едукација за будућност
Припремамо се да одговорите на ова критична питања


Слика
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ