Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1

Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1

Др Маргаретх Ц. Озело, др

POGLEDAJTE
Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б

Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије

Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије

Давид Лиллицрап, др. Мед., ФРЦПЦ

POGLEDAJTE
Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б

Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б

Др Волфганг А. Миесбацх, др

POGLEDAJTE
Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE

Издвајамо из виртуелног конгреса ЕАХАД 2021

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД

POGLEDAJTE
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др

POGLEDAJTE
Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

POGLEDAJTE

АСХ конференцијски брифинги

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Светска федерација регистра генске терапије хемофилије

Др Барбара А. Конкле

POGLEDAJTE
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Др Волфганг А. Миесбацх, др

POGLEDAJTE
Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом

Др Барбара А. Конкле

POGLEDAJTE

ИСТХ конференције

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Др Линдсеи А. Георге, др

POGLEDAJTE
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

POGLEDAJTE
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Паул Батти, МББС, др

POGLEDAJTE

БФХ конференције

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ

POGLEDAJTE

АСГЦТ конференцијски брифинги

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

POGLEDAJTE
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
 

Др Гленн Пиерце, др

POGLEDAJTE
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б

Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
 

Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП

POGLEDAJTE
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Др Гленн Пиерце, др

POGLEDAJTE

Обележавање конференције из Орланда

Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.

ЗАРАДИ КРЕДИТ ЦМЕ

Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019

Недавне исправке клиничких испитивања генске терапије у хемофилији Б
Подаци о дугорочној сигурности и ефикасности из испитивања генске терапије на хемофилији пружају оптимизам
Дуготрајна експресија ААВ посредованих ФВИИИ догађајима преношења гена и векторском интеграцијом у хемофилији
Нови приступи генофилијске генетске терапије у предклиничком развоју
Постојећа антитела на ААВ и последице генске терапије хемофилије
Будућност генске терапије хемофилије
Припрема за одобрење генске терапије за хемофилију