Serbian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Издвајамо са 23. годишњег састанка АСГЦТ-а
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
Харрисон Бровн1, Цхристопхер Б. Доеринг1, Роланд В. Херзог2, Цхен Линг3, Давид М. Маркушић2, Х. Трент Спенцер1, Алок Сривастава4, Арун Сривастава5
1Педијатрија, Универзитет Емори, Атланта, ГА
2Педијатрија, Медицински факултет, Универзитет у Индиани, Индианаполис, ИН
3Генетски инжењеринг, Универзитет Фудан, Шангај, Кина
4Хематологија, Цхристиан Медицал Цоллеге, Веллоре, Индија
5Педијатрија, Универзитет Флорида, Гаинесвилле, ФЛ
Кључне тачке података
Поређење структура касета експресије ФИКС коришћених у првом успешном клиничком испитивању хемофилије Б (сцААВ8-ЛП1-ФИКС-ВТ-ЦО, црвене боје) и оне коришћене у тренутним студијама (сцААВ3-ХСх-ТТР-Падуа-ФИКС -ЛЦО, плаво). Оптимизација промотора из ЛП1 у ХСх-ТТР доводи до повећања експресије у 2-3 пута, а оптимизација кодона у варијанту Падова резултира 3-3-8 пута повећањем експресије, што доводи до укупног повећања експресије од 40-50 пресавити.
Резултати пацијената са или без узастопних ДФПП циклуса коришћењем јаке анализе инхибиције трансдукције луциферазе (БЛ-ТИА). Узастопни циклуси били су ефикаснији од непрелазних циклуса у смањењу Наб титра. Регресијска анализа предвиђа да ће 5 циклуса смањити почетни титар ААВС3 НАб за 94%, што би омогућило лечење 60% пацијената.
СЛИЧАН САДРЖАЈ
Интерактивни вебинари
Представила др Барбара А. Конкле
Представио др Стевен В. Пипе
Представио Јохнни Махлангу, дипл.инг., МББЦх, ММед, ФЦПатх
Представио Давид Лиллицрап, др. Мед
Представио др Тхиерри ВанденДриессцхе
Представила др Флора Пеиванди
Представио Гленн Ф. Пиерце, др. Мед
