Serbian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ-а
Испорука ЦРИСПР/Цас9 мРНА ЛНП за поправку мале делеције у гену ФВИИИ код мишева хемофилије А
Представио: Цхун-Иу Цхен, ПхД, Феллов-ПхД | Имунитет и имунотерапије, Сеаттле Цхилдрен'с Сеаттле, Вашингтон, Сједињене Државе
Цхун-Иу Цхен1, Цаи Ксиаохе1, Царол Миао1,2
1Истраживачки институт за децу у Сијетлу, Сијетл, Вашингтон
2Одељење за педијатрију, Универзитет у Вашингтону, Сијетл, Вашингтон
Кључне тачке података
- мРНА ЛНП циљају и хепатоците и ЛСЕЦ
- Цас9 и сгРНА ЛНП омогућавају НСГ ХемА мишевима да поврате ендогену активност ФВИИИ у плазми
Различите формулације мРНА луциферазе (Луц) инкапсулиране у липидним наночестицама (ЛНП) заснованим на МЦ3 интравенозно су убризгане мишевима. Експресија луциферазе је углавном откривена у јетри, са најјачом експресијом коју је показала ЛНП формулација 5. Имунолошко бојење јетре показало је да ЛНП обележен Дил може успешно да трансфекује и хепатоците и ендотелне ћелије ин виво.
Инкапсулирана Цас9 мРНА и ЛНП са једном вођеном РНК (сгРНА) су достављене интравенозно имунодефицијентним мишевима са хемофилијом А (НСГ ХА). Стабилна експресија ендогеног ФВИИИ до 4 недеље је потврђена аПТТ тестом, а уређени мутантни ФВИИИ је верификован помоћу секвенцирања ДНК и алата за анализу ЦРИСПР на мрежи, респективно.
СЛИЧАН САДРЖАЈ
