Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б
Издвајамо се са ВФХ Виртуал Суммит 2020

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Стевен В. Пипе,1 Волфганг Миесбацх,2 Аннетте Вон Дригалски,3 Адам Гиермасз,4 Карина Меијер,5 Мицхиел Цоппенс,6 Петер Кампманн,7 Роберт Кламротх,8 Рогер Сцхутгенс,9 Нигел С. Кеи,10 Сусан Латтиморе,11 Мицхаел Рецхт,12 Естебан Гомез,13 Гианцарло Цастаман,14 Еилеен К. Савиер,12 Роберт Гут,12 Франк ВГ Леебеек15

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, САД

2Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

3Универзитет у Калифорнији Сан Дијего, Сан Дијего, САД

4Универзитет у Калифорнији, Дејвис, Сакраменто, САД

5Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

6Академски медицински центар, Амстердам, Холандија

7Ригсхоспиталет, Копенхаген, Данска

8Вивантес Клиникум, Берлин, Немачка

9Универзитетски медицински центар, Утрехт, Холандија

10Универзитет Северна Каролина, Цхапел Хилл, Сједињене Америчке Државе

11Орегон Хеалтх & Сциенце Университи, Портланд, САД

12униКуре биопхарма БВ, Лекингтон, МА, УСА

13Пхоеник Цхилдрен Хоспитал, Пхоеник УСА

14Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

15Медицински центар универзитета Ерасмус, Ротердам, Холандија

Кључне тачке података

Овај дијаграм резимира дизајн за испитивања испитивања АМТ-060 и АМТ-061 (етранацогене дезапарвовец). Обе студије су укључивале мушкарце са нивоима хемофилије Б и ФИКС ≤ 2%. Клиничка озбиљност заснована је на ФИКС профилакси или ≥ 4 крварења годишње или хемофилној артропатији. Иако је присуство ААВ5 НАбс представљало критеријум искључења за испитивања на АМТ-060, откривено је да су 3 учесника у кохорти са малим дозама имали титре који се могу детектирати пре почетка дозирања, без утицаја на безбедност или ефикасност. Као резултат тога, присуство ААВ5 НАбс није било критеријум за искључење за испитивања на АМТ-061. АМТ-060 је тестиран на 2 дозе, а АМТ-061 је тестиран на више од 2 дозе.

Пацијенти са кохортама са ниском и високом дозом показали су зависност од дозе, континуирано повећање експресије ФИКС-а до 4 године, са просеком од 5% за групу са малим дозама и 7.5% за групу са високим дозама. Пацијенти су такође показали трајно смањење употребе ФИКС-а. Од 9 учесника који су користили ФИКС профилаксу при уласку у студију, 8 их је у последњем праћењу било без ФИКС профилакса.

Пацијенти лечени једном инфузијом АМТ-061 показали су континуирано повећање нивоа ФИКС активности током 52 недеље. Просјечни ФИКС ниво активности за 3 учесника након годину дана праћења био је у функционално куративном распону од 1%. Сва 41 учесника такође су доживела смањење употребе ФИКС-а и прекинули су рутинску употребу профилакса.

СЛИЧАН САДРЖАЈ