Serbian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Издвајамо са 62. годишњег састанка и изложбе АСХ
Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ
Стевен В. Пипе, др. Мед1, Францесца Ферранте, др. Мед2, Муриел Реис3, Сара Виегманн4, Клаудија Ланге5, Мануела Браун5и Лиса А. Мицхаелс6
1Одељења за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ
2Баиер, Басел, Швајцарска
3Баиер, Сао Пауло, Бразил
4Баиер, Вуппертал, Немачка
5Баиер, Берлин, Немачка
6Баиер, Вхиппани, Њ
Кључне тачке података
У текућој фази 1/2, отвореној студији за утврђивање дозе, прихватљиви пацијенти су секвенцијално уписивани у три кохорте доза (0.5, 1 и 2 к 1013 гц / кг) да би примили једну интравенску инфузију БАИ 2599023, са најмање два пацијента по дози. Пацијенти ће бити праћени укупно 5 година како би се проценила сигурност и ефикасност.
Ова слика сумира одговор ФВИИИ (користећи хромогени тест) за пацијенте који примају појединачну инфузију БАИ 2599023 до пресека података од 26. октобра 2020. 6 пацијената дозираних у 3 кохорте показало је зависну од дозе, трајну експресију ФВИИИ преко 40 –80 недеља праћења.
СЛИЧАН САДРЖАЈ
Интерактивни вебинари
Представила др Барбара А. Конкле
Представио др Стевен В. Пипе
Представио Јохнни Махлангу, дипл.инг., МББЦх, ММед, ФЦПатх
Представио Давид Лиллицрап, др. Мед
Представио др Тхиерри ВанденДриессцхе
Представила др Флора Пеиванди
Представио Гленн Ф. Пиерце, др. Мед
