Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А
Издвајамо се са ВФХ Виртуал Суммит 2020

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

К. Јохн Паси, МБ, ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ1; Савита Рангарајан, МББС, ФРЦП, ФРЦПатх2; Нина Митцхелл, МБ, БЦхир3; Вилл Лестер, МБ, ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх4; Емили Симингтон, дипл.инг., МББС, МРЦП, ФРЦПатх5; Др Белла Мадан, др. ФРЦП, ФРЦПатх6; Мицхаел Лаффан, ДМ, ФРЦП, ФРЦПатх7; Цхрис Б. Русселл, др3; Мингјин Ли, мр3; Др Бењамин Ким, МПхил3; Гленн Ф. Пиерце, др. Мед8; Винг Иен Вонг, др. Мед3

1Бартс и Лондонска медицинска и стоматолошка школа, Лондон, Велика Британија

2Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Велика Британија

3БиоМарин Пхармацеутицал Инц., Новато, Калифорнија, САД

4Универзитетске болнице Бирмингхам НХС Фоундатион Труст, Бирмингем, Велика Британија

5Универзитетске болнице у Цамбридгеу, НХС Фоундатион Труст, Цамбридге, Велика Британија

6Гуи'с & Ст. Тхомас 'НХС Фоундатион Труст, Лондон, Велика Британија

7Центар за хематологију, Империал Цоллеге Лондон, Лондон, Велика Британија.

8Консултант, Ла Јолла, Калифорнија, САД

Кључне тачке података

Овај дијаграм са леве стране резимира кохортно дозирање за БМН 270 (валоцтоцогене рокапарвовец). 2 пацијента у најнижим дозама (6 к 10)12 и 2 к 1013 вг / кг) није показао довољно експресију ФВИИИ. Резултати испитивања прегледани су за 13 пацијената у 2 веће групе дозирања: 7 при 6 к 1013 вг / кг (6Е13) и 6 при 4 к 1013 вг / кг (4Е13). Основне карактеристике за свих 15 пацијената приказане су на десној страни. Између осталог, 14 од 15 пацијената било је на почетној профилактичкој терапији, са средњом стопом годишњег крварења (АБР) од 6.5.

Пацијенти у обе групе дозирања показали су значајно смањење АБР-а које је одржано до 4 године након инфузије у кохети 6Е13 и 3 године у кохорти 4Е13. Средњи кумулативни АБР смањен је за 95% на 0.8 у 6Е13 кохорти и за 93% на 0.9 у 4Е13 кохорти. У години 4 није било спонтаних крварења за 6 од 7 учесника у кохетији 6Е13, а у години 3 за 5 од 6 учесника у коети 4Е13. Сви учесници остају ван ФВИИИ профилакса.

Пацијенти у 2 кохорте за дозирање (6Е13 у зеленом, 4Е13 у жутом) показали су зависност од дозе, континуирано повећавали ниво активности ФВИИИ током 208 недеља у кохорти 6Е13 и 156 недеља у кохорти 4Е13 (на основу хромогеног испитивања). Средњи нивои ФВИИИ су углавном били виши за кохорте веће дозе (н = 7), а достигле су максималну вредност од 70% -80% током 16 до 52 недеље, а уследио је спор пад. Средњи нивои ФВИИИ у кохорти са нижим дозама (н = 6) су достигли 20% -30% током истог периода, праћен такође лаганим падом.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ