Др Волфганг А. Миесбацх, др
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б

ФВ Леебеек1, В. Миесбацх2, М. Рецхт3, НС кључ4, С. Латтиморе3, Г. Цастаман5, ЕК Савиер6,7, Д. Цоопер6,7, В. Ферриера6,7, СВ Пипе8, ХОПЕ-Б истражитељи

1Универзитетски медицински центар Ерасмус, Ротердам, Холандија

2Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

3Орегон Хеалтх & Сциенце Университи, Портланд, Сједињене Америчке Државе

Универзитет Северна Каролина, Цхапел Хилл, Сједињене Америчке Државе

5Центар за поремећаје крварења и коагулацију, Универзитетска болница Царегги, Фиренца, Италија

6униКуре БВ, Амстердам, Холандија

7униКуре Инц, Лекингтон, Сједињене Америчке Државе

8Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

Кључне тачке података

ФИКС активност код пацијената са и без ААВ5 неутрализујућих антитела

У испитивању ХОПЕ-Б, 23 од 54 иницијалних учесника имало је детектирајуће титре неутрализирајућих антитела на ААВ5 (Набс) на почетку, а било је могуће процијенити резултате за корелацију између активности НАбс и активности ФИКС. Вертикална оса је посматрана шестомесечна ФИКС активност оних који су примили пуну дозу вектора. Пацијенти са неоткривеним НАб су уцртани на 6 на хоризонталној оси (праг теста). Хоризонтална оса приказује титре осталих учесника у распону од 7–7. Био је један учесник без одговора који је имао титар> 700, што није укључено. Као што је приказано на графикону, ФИКС активност је била слична код учесника са и без већ постојећих НАб до ААВ3200 до титра од 5.

Нежељени догађаји са суђења ХОПЕ-Б
Ова табела из испитивања ХОПЕ-Б приказује нежељене догађаје након инфузије трансгена за пацијенте са (н = 23) и без (н = 31) детектујућих ААВ5 неутрализујућих антитела (НАбс) на почетку. Као и са нивоима ФИКС -а, није било очигледне разлике у нежељеним реакцијама за пацијенте са и без ААВ5 НАб.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ