Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу паса хемофилије
Издвајамо са 14. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу паса хемофилије

П. Батти1, С. Фонг2, М. Францо3, И. Гил ‐ Фарина3, Ц.‐Р. Сихн2, А. Мо1, Л. Харпелл1, Ц. Хоугх1, Д. Хурлбут1, А. Пендер1, А. Винтерборн4, М. Сцхмидт3, Д. Лиллицрап1

1Одељење за патологију и молекуларну медицину, Куеен'с Университи, Кингстон, Канада

2БиоМарин Пхармацеутицал, Новато, Сједињене Државе

3ГенеВерк ГмбХ, Хајделберг, Немачка

4Услуге неге животиња, Куеен'с Университи, Кингстон, Канада

Кључне тачке података

Интрахепатичне разлике у дистрибуцији ДНК ААВ-ФВИИИ

У овој студији, 8 паса је третирано Б-доменом избрисаним псећим ФВИИИ ААВ конструктом. После медијане од 10.8 година праћења, примећени су стабилни просечни нивои ФВИИИ од 5.7% код паса који су одговарали (н = 6). ДНК ААВ-ФВИИИ откривена је у јетри свих паса без обзира на њихов одговор на лечење. Горњи графикон приказује бројеве копија ААВ-ФВИИИ из више узорака / региона јетре. Неки пси су показали сличне бројеве копија ААВ-ФВИИИ (нпр. ЕЛИ & ФЛО), без обзира на проучавану регију, док је код других (нпр. ЈУН) дошло до изразитијих разлика.

Догађаји интеграције јављали су се углавном у некодирајућим регионима генома паса
Табела са леве стране приказује дозу, коначни ниво ФВИИИ и број места интеграције (ИС) за 8 паса укључених у студију (кодирање боја у колони дозе представља серотип ААВ, жуто = ААВ2, ружичасто = ААВ6 и цијан = ААВ8. * = пси који не реагују). Медијан учесталости интеграције био је 9.55е-4 ИС / ћелија, при чему се већина (93.8%) ИС јављала у међугеним регионима генома паса. Најчешћа места за интеграцију (ЦИС) била су у близини КЦНИП2, ЦЛИЦ2, АБЦБ1, Ф8, химострипсиногена налик Б1 и албумина. Графикон десно приказује релативну расподелу ИС за сваку животињу. Упркос догађајима интеграције који су се догодили код свих животиња, на пост мортему нису пронађени тумори јетре.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ