АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година
Издвајамо са 14. годишњег конгреса ЕАХАД-а

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др1, Др Карина Меијер, др2, Др Мицхиел Цоппенс, др3, Петер Кампманн, др. Мед4, Роберт Кламротх, др. Мед5, Др Рогер Сцхутгенс, доктор медицине, мр6, Гианцарло Цастаман, др. Мед7, Др Ерхард Сеифриед, др8, Јоацхим Сцхваебле, др. Мед9, Халвард Бониг, др. Мед1,10, Др Еилеен К. Савиер11и др Волфганг Миесбацх, др мед12

1Универзитетски медицински центар Ерасмус, Ротердам, Холандија

2Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

3Медицински центар Универзитета у Амстердаму, Амстердам, Холандија

4Ригсхоспиталет, Копенхаген, Данска

5Вивантес Клиникум, Берлин, Немачка

6Ван Цревелдклиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Универзитет Утрехт, Утрехт, Холандија

7Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

8Институт Франкфурт, Немачка служба Црвеног крста, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Немачка

9Институт Франкфурт, Немачка служба Црвеног крста, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Немачка

10Универзитет у Вашингтону, Сијетл, ВА

11униКуре Инц., Лекингтон, МА

12Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

ФИКС активност одржавана током 4.5–5 година у кохортама са 2 дозе
АМТ-060 је примењен у дозама од 5к1012 гц / кг (кохорта 1, Н = 5) и 2к1013 гц / кг (кохорта 2, н = 5). Током 5 година (кохорта 1) и 4.5 године (кохорта 2) праћења, средња ендогена ФИКС активност била је 5.2% (95% ЦИ 2.0–8.4) у кохорти 1 и 7.4% (95% ЦИ 4.2–10.6) у кохорти 2. ФИКС активност је зависила од дозе и била стабилна током периода праћења за обе кохорте. Вредности у заградама представљају средњу ФИКС активност током времена. Укључене су само вредности најмање 10 дана након последње примене ФИКС концентрата.
Трајно смањење крварења и процењена употреба ФИКС-а

* Профилакса се сужавала и укидала до 12 недеља ако се ФИКС активност одржавала на ≥ 2%; * Подаци кохорте 2 за 5. годину представљају 6 месеци. ФИКС, фактор ИКС

У обе кохорте дозе, средња АБР и ФИКС супституциона терапија нагло су опале током прве године након инфузије и остале су ниске током наредних година. У кохорти 1, употреба ФИКС-а је смањена за 84%, а АБР за 55% за 5 година у односу на ниво претходне обраде. За кохорту 2, употреба ФИКС-а и АБР смањени су за ~ 100% за 4.5 године након инфузије.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Слика

Please enable the javascript to submit this form

Podržani obrazovnim grantovima Bayer-a, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Основни ССЛ