Четири обећавајућа напретка у истраживању генске терапије

Четири обећавајућа напретка у истраживању генске терапије

Генска терапија уведена је као теорија 1972. године, а први покушај преноса хуманог гена догодио се 1980-их. Лечење је било неуспешно и од тада су се догодила експоненцијална побољшања истраживање и образовање хемофилије.

Данас су при руци питања: „Шта је циљ генске терапије?“ и „Каква је будућност истраживање генске терапије хемофилије? ” Одговор је заменити неисправан ген потпуно функционалним. У овом чланку ћемо детаљније размотрити четири обећавајућа напретка у истраживању генске терапије како бисмо постигли тај циљ:

1. Генска терапија АМТ-060 спречава крварење до пет година

АМТ-060 је јединствени третман генске терапије прве генерације и наставља да смањује епизоде ​​крварења код учесника са хемофилијом Б. Такође, осам од девет мушкараца у студији успело је да заустави свој тренутни профилактички третман.

АМТ-060 користи модификовану верзију верзије 5 вируса повезаног са аденом да би испоручио функционалну копију гена ФИКС. Испорука се врши једном ињекцијом у крвоток. Подаци показују да овај третман спречава крварење до пет година. Ови налази су понуђени на 62. годишњем састанку и изложби Америчког друштва за хематологију, одржаном практично у децембру.

2. АМТ-061 је успешно повећао активност фактора ИКС и контролисао крварење за хемофилију Б.

АМТ-061 из униКуре-а је истражна генска терапија за лечење хемофилије Б. На 62. годишњем састанку и изложби Америчког друштва за хематологију, компанија је представила налазе који показују да је терапија успешно повећала активност фактора ИКС (ФИКС) и контролисала крварење код пацијената са хемофилијом.

АМТ-061 користи вирусни вектор ААВ5 за испоруку верзије гена ФИКС са високом ФИКС активношћу. Хемофилију Б узрокује недостајући или неисправни ФИКС протеин за згрушавање, а испорука омогућава пацијентима са хемофилијом Б да произведу функционални ФИКС.

У истраживању је учествовало 54 мушкарца са средњом добом од 41.5 година. Сваком је дата појединачна доза третмана АМТ-061 путем интравенске инфузије. Терапија се добро подносила; међутим, 37 учесника пријавило је благе нежељене догађаје, укључујући повећане ензиме јетре, главобољу и симптоме сличне грипу.

Ипак су приметили смањење крварења. Током испитивања 39 пацијената није видело крварење.

3. Једна доза генске терапије БАИ 2599023 сигурно је промовисала континуирану производњу фактора ВИИИ (ФВИИИ)

БАИ 2599023, формално назван ДТКС201, експериментална је генска терапија хемофилије А коју је развио Баиер са Ултрагеник Пхармацеутицалс. У свом клиничком испитивању, два од шест учесника још увек показују активност ФВИИИ годину дана након њихове појединачне дозе.

БАИ 2599023 користи модификовану верзију вируса повезаног са аденом (ААВху37) да би испоручио краћу, али функционалну копију ФВИИИ пацијенту. Појединци са хемофилијом А не могу произвести или имати ограничене количине ФВИИИ. Два пацијента су добила најнижу дозу БАИ 2599023 и она се добро подносила. Тестирањем је утврђено да је ефикасно повећао ниво ФВИИИ и спречио појаву крварења.

Два пацијента су добила ниско-средњу дозу терапије и приметили су пораст нивоа ФВИИИ. Такође су успели да зауставе профилактичке третмане, иако је један од двојице мушкараца имао благо повишење јетрених ензима.

Двојица последњих учесника примили су високу и средњу дозу БАИ 2599023. Обојица мушкараца имала су благо до умерено повишење ензима јетре. Један човек је током суђења имао трауматично крварење које је решено без инфузије фактора згрушавања.

4. БиоМарин-ова генска терапија спречава крварење након четири године

Валоцтоцогене рокапарвовец из БиоМарин Пхармацеутицалс је испитивана генска терапија која ефикасно спречава епизоде ​​крварења након четири године. Ова генска терапија, формално названа БМН 270, користи модификовану верзију вируса повезаног са аденом да би испоручила функционалну копију гена ФВИИИ. Резултати показују да сви учесници студије могу остати без профилакса за лечење фактора ВИИИ, а њихов АБР је и даље низак.

Како бисте описали тренутни статус студија генске терапије? Да бисте били у току са генском терапијом хемофилије, претплатите се на вести и новости од стручњака из истраживачке заједнице.