Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом
Издвајамо са 23. годишњег састанка АСГЦТ-а

Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Јохн К. Еверетт1, Гианг Н. Нгуиен2, Хаилеи Раимонд1, Аиофе Роцхе1, Самита Кафле2, Цхристиан Воод2, Јацоб Леиби1, Елизабетх П. Меррицкс3, Хаиг Х. Казазиан4, Тимотхи Ц. Ницхолс3, Фредериц Д. Бусхман1, Денисе Е. Сабатино2,5

1Одељење за микробиологију, Медицински факултет Перелман, Универзитет у Пенсилванији, Филаделфија, ПА

2Центар за ћелијске и молекуларне терапије Раимонд Г. Перелман, Дечја болница из Филаделфије, Филаделфија, ПА

3Одељење за патологију и лабораторијску медицину, Универзитет у Северној Каролини, Цхапел Хилл, НЦ

4Институт за генетску медицину, Медицински факултет Јохнс Хопкинс, др. Балтиморе

5Одељење за педијатрију, Медицински факултет Перелман, Универзитет у Пенсилванији, Филаделфија, ПА

Кључне тачке података

Ова студија је укључивала дуготрајно праћење 10 хемофилија А паса лечених генском терапијом паса ФВИИИ (цФВИИИ). ЦФВИИИ ген је испоручен ХА псима коришћењем ААВ9 или ААВ8 помоћу два приступа испоруке: два ланчана испорука која је испоручила тешки и лаки ланац у два одвојена вектора, или БФ домена избрисана цФВИИИ у једном ААВ9 вектору.

Број векторске копије и анализа циљаног места интеграције показали су проширене клонове са интегрисаним ААВ молекулама, укључујући клон који садржи нетакнути вектор. Ниједан пас није показао доказе о туморигенези, што сугерише да клонски догађаји и ширење интеграције нису били повезани са малигним болестима.

СЛИЧАН САДРЖАЈ