Стевен В. Пипе, др. Мед
Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б

СВ Пипе1, ФВ Леебеек2, М. Рецхт3, НС кључ4, С. Латтиморе3, Г. Цастаман5, ЕК Савиер6,7, С. Вервеиј6,7, В. Цоллетта6,7, Д. Цоопер6,7, Р. Долметсцх6,7, В. Миесбацх8, ХОПЕ-Б истражитељи

1Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

2Универзитетски медицински центар Ерасмус, Ротердам, Холандија

3Орегон Хеалтх & Сциенце Университи, Портланд, Сједињене Америчке Државе

4Универзитет Северна Каролина, Цхапел Хилл, Сједињене Америчке Државе

5Центар за поремећаје крварења и коагулацију, Универзитетска болница Царегги, Фиренца, Италија

6униКуре Инц, Лекингтон, Сједињене Америчке Државе

7униКуре БВ, Амстердам, Холандија

8Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

ФИКС активност током 52 недеље након инфузије

Средња и средња активност ФИКС-а за све учеснике у испитивању ХОПЕ-Б током 52 недеље након примене 2 × 1013 гц/кг (Н = 54). Након третмана, активност ФИКС -а се брзо повећала на средњу вредност од 39.0 ИУ/дЛ у 26. недељи и 41.5 ИУ/дЛ у 52. недељи.

Нежељени догађаји повезани са лечењем

Најчешћи нежељени догађаји повезани са лечењем (вероватно повезани или повезани) са инциденцом од ≥ 5% у безбедносној популацији током периода након третмана. Међу 408 учесника било је 53 нежељених догађаја, од којих се 91 (међу 39 учесника) сматрало нежељеним догађајима везаним за лечење (ТРАЕ).

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ