Конференцијски састанци

Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу паса хемофилије

Паул Батти, МББС, др

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Стевен В. Пипе, др. Мед 

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида

Стевен В. Пипе, др. Мед

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД

АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година

Волфганг А. Миесбацх, др. Мед