Утицај трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А на квалитет живота везан за здравље
Издвајамо са 15. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Утицај трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А на квалитет живота везан за здравље

Б.О'Махони1,2; Ј.Махлангу3; К.Пеерлинцк4; ЈДВанг5; Г.Лове6; ЦВТан7; А.Гиермасз8; Х.Тран9; ТЛКхоо10; Е.Цоцкрелл11; Д.Пепперелл12; Х.Цхамбост13; МФЛФернандез14; Р.Казми15; Е.Мајерус16; МВСкиннер17,18; Р.Кламротх19; Ј.Куинн20; Х.Иу20; ВИВонг20; А.Лавал20; ТМРобинсон20; Б.Ким20

1Ирисх Хаемопхилиа Социети;2Тринити колеџ, Даблин, Ирска;3 Центар за свеобухватну негу хемофилије, Академска болница Цхарлотте Макеке Јоханесбург, Универзитет Витватерсранд и НХЛС, Јоханесбург, Јужна Африка;4 Одељење за васкуларну медицину и центар за хемостазу и хемофилију, Универзитетске болнице Леувен, Леувен, Белгија;5 Центар за ретке болести и хемофилију, Општа болница ветерана Таицхунг, Таицхунг, Тајван, провинција Кина;6 Вест Мидландс Цомпрехенсиве Царе Хаемопхилиа Центре, Куеен Елизабетх Хоспитал, Бирмингхам, Уједињено Краљевство;7 Одељење за хематологију, Роиал Аделаиде Хоспитал, Аделаиде, Аустралија;8 Центар за лечење хемофилије, Универзитет Калифорније Давис, Сакраменто, Сједињене Државе;9 Јединица за хемостазу и тромбозу, центар за лечење хемофилије, болница Алфред, Мелбурн;10 Институт за хематологију, болница Роиал Принце Алфред, Цампердовн, Аустралија;11 Педијатријска хематолошка онкологија, Дечја болница Светог Џозефа, Тампа, Сједињене Америчке Државе;12 Одељење за хематологију, Фиона Станлеи Хоспитал, Мурдоцх, Аустралија;13 АП-ХМ, Одељење за педијатријску хематологију онкологије, Дечија болница Ла Тимоне, Универзитет Екс Марсеј, ИНСЕРМ, ИНРА, Ц2ВН, Марсеј, Француска;14 Цомплејо Хоспиталарио Университарио А Цоруна, А Цоруна, Шпанија;15 Одељење за хематологију, Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Уједињено Краљевство;16 Одељење за медицину, Универзитет Вашингтон у Сент Луису, Сент Луис;17 Институте фор Полици Адванцемент Лтд, Вашингтон, Сједињене Државе;18 Универзитет МцМастер, Хамилтон, Канада;19 Центар за лечење хемофилије за свеобухватну његу, Вивантес Клиникумим Фриедрицхсхаин, Берлин, Немачка;20 БиоМарин Пхармацеутицал Инц., Новато, Сједињене Америчке Државе

Кључне тачке података

Хаемо-КОЛ-А укупни и резултати домена

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, и dP < 0.001. Болдфаце означава да је ЦФБ имао истраживачко P-вредност < 0.05. Хаемо-КОЛ-А, упитник за квалитет живота за одрасле особе специфичан за хемофилију.

Резултати Хаемо-КОЛ-А анализе за испитивање фазе 3 ГЕНЕр8-1 генске терапије валоцтогене рокапарвовец за хемофилију А. Домен и укупни резултати су приказани за почетну линију, недељу 26 и недељу 52. Ружичасто сенчење указује на средњу промену у односу на почетну линију (ЦФБ) што је ≥ клинички важна разлика (ЦИД) за резултате домена (6.0) и укупан скор (5.5).

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ