Стабилна хемостатска корекција и побољшан квалитет живота повезан са хемофилијом: коначна анализа из кључне фазе 3 ХОПЕ-Б испитивања Етранацогене Дезапарвовец
Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ-а

Стабилна хемостатска корекција и побољшан квалитет живота повезан са хемофилијом: коначна анализа из кључне фазе 3 ХОПЕ-Б испитивања Етранацогене Дезапарвовец

Представио: Стевен В. Пипе, МД, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Мичиген, Сједињене Америчке Државе

Стевен В. Пипе1, Франк ВГ Леебеек2, Мицхаел Рецхт3, Најџел С. Ки4, Гианцарло Цастаман5, Давид Цоопер6, Роберт Гут6, Рицардо Долметсцх6, Ианиан Ли7, Паул Е. Монахан7, Волфганг Миесбацх8

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ
2Ерасмус МЦ, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија
3Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР
4Универзитет Северне Каролине, Цхапел Хилл, НЦ
5Центар за поремећаје крварења и коагулацију, Универзитетска болница Царегги, Фиренца, Италија
6униКуре Инц., Лекингтон, МА
7ЦСЛ Бехринг, краљ Пруске, ПА
8Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

Трајна ФИКС активност до 18 месеци

Једностепена ФИКС активност за умерено тешке (Н=10) и тешке (Н=44) пацијенте којима је инфундиран етранацоген дезапарвовец (ААВ5-Падуа хФИКС) у дози од 2к1013 гц/кг у фази 3 ХОПЕ-Б испитивања. Ова анализа је укључивала пацијенте са и без ААВ5 неутрализирајућих антитела (НАбс).

Слична ФИКС активност (%) за субјекте са и без већ постојећих НАбс као ААВ5

ФИКС активност у једном стању на почетку и 18 месеци након инфузије за пацијенте са и без већ постојећих ААВ5 НАбс. Са антителима је дефинисано да имају титар већи од границе детекције (ЛОД). Без антитела је дефинисано да има титар мањи или једнак ЛОД.

Доследан безбедносни профил

Безбедносни профил за етранацоген дезапарвовец после 18 месеци био је у складу са претходно представљеним подацима. Најчешћи нежељени догађаји повезани са лечењем (ТРАЕ) који су се јављали код више од 10% пацијената били су повећање АЛТ (17%), главобоља (15%), болест слична грипу (13%) и реакције повезане са инфузијом (13%). ).

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ