Превазилажење анти-ААВ претходно постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима
Издвајамо са 28. годишњег конгреса ЕСГЦТ

Превазилажење анти-ААВ претходно постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима.

Гиусеппе Ронзитти, др
Генетхон, УМР_С951, Инсерм, Унив Еври, Университе Парис Сацлаи, ЕПХЕ

Кључне тачке података

Превазилажење анти-ААВ претходно постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима

(А) Ефикасност експресије трансгена коришћењем ААВ вектора може бити смањена због урођеног имунитета. (Б) У овој доказној студији концепта која укључује не-хумане примате са анти-ААВ антителима, ендопептидизована имлифидаза (ИдеС) је коришћена да се утврди да ли деградација циркулишућег ИгГ може побољшати експресију хФИКС посредовану ААВ.

Побољшана ефикасност генске терапије код серопозитивних нељудских примата са ИдеС-ом

Код примата који нису људи третирани са ААВ8 који садржи ФИКС, експресија хФИКС у плазми била је значајно већа код животиње третиране ИдеС у поређењу са оном без третмана ИдеС. Ови резултати сугеришу да системска деградација ИгГ може дозволити генску терапију ААВ векторима код серо-позитивних пацијената са хемофилијом, као и поновну примену код претходно лечених пацијената са смањеном експресијом фактора.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ