Праћење места интеграције вектора у приступима генске терапије ин виво помоћу секвенцирања течне-биопсије-интеграције-локације
Издвајамо са 28. годишњег конгреса ЕСГЦТ

Праћење места интеграције вектора у приступима генске терапије ин виво помоћу секвенцирања течне-биопсије-интеграције-локације

Д Цесана1, А Калабрија1, Л Рудилоссо1, П Галлина1, Г Спиноци1, А Магнани2, М Поузоллес3, Ф Фумагалли1, В Цалби1, М Витзел4, ФД Бусхман5, А Цанторе1, Н Таилор3, ВС Зиммерманн3, Ц Клеин4, А Фисцхер2, М Цаваззана2, Е Сик2, А Аиути1, Л Налдини1, Е Монтини1

1Институт за генску терапију Сан Рафаеле Телетон (ХСР-ТИГЕТ)

2Лабораторија за хуману лимфохематопоезу, ИНСЕРМ, Француска

3Институт де Генетикуе Молецулаире де Монтпеллиер, ЦНРС, Француска

4Дечија болница др фон Хаунер, ЛМУ, Немачка

5Одељење за микробиологију, УПен, САД

Кључне тачке података

ИС преузимање из ДНК без ћелија пречишћене из телесних течности

ДНК без ћелија (цфДНК) се ослобађа у крв из здравих, упаљених или болесних ћелија чврстих органа (као што су јетра или тимус) које пролазе кроз апоптозу или некрозу. Генетске промене у пречишћеној цфДНК, укључујући места вектор-геномске интеграције (ИС) из трансдукованих ћелија, могу се открити секвенцирањем места интеграције течне биопсије (ЛиБИС-сек).

Карактеризација профила интеграције лентивируса (ЛВ) код хемофилних паса

Три одрасла хемофилна пса (О21, М57 и О59) примила су једну ињекцију ЛВ-а који изражавају различите верзије псеће коагулације ФИКС. За сваког пса, цфДНК је пречишћена из крвног серума сакупљеног у 7-8 различитих временских тачака почевши од 30 до 532 дана након ињекције. Овај графикон приказује процењену величину популације означених клонова ћелија који доприносе заједничким ИС током времена код паса М57 и О59.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ