Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом
Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ

Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом

Бен Ј. Самелсон-Јонес, МД, ПхД1, Спенцер К. Сулливан, МД2, Јохн ЕЈ Рашко, БСц (мед), МББС (Хонс), ПхД, МАИЦД, ФФСц (РЦПА), ФРЦПА, ФРАЦП, ФАХМС3*, Др Адам Гиермасз, др4, Линдсеи А. Георге, МД1,5, Јонатхан М. Дуцоре, МД, МПХ6, Јероме М. Теител, МД, ФРЦПЦ7, Цатхерине Е. МцГуинн, МД8, Аманда О'Бриен9*, Иан Винбурн, МББС, ПхД, МРЦСКСНУМКС *, Линне М Смитх, МБА9*, Амит Цххабра, МББС, МПХ11и Џереми Рупон, МД9

1Дечија болница у Филаделфији, Филаделфија, Пенсилванија
2Центар за напредну медицину Мисисипија, Медисон, МС
3Ћелијске и молекуларне терапије, болница Краљевског принца Алфреда, СЛХД, Аустралија
4Универзитет Калифорније у Давису, Сацраменто, ЦА
5Медицински факултет Перелман на Универзитету Пенсилваније, Филаделфија, Пенсилванија
6Центар за лечење хемофилије, УЦ Давис, Сакраменто, Калифорнија
7Универзитет у Торонту, болница Ст. Мицхаел, Торонто, Канада
8Универзитет Цолумбиа, Нев Иорк, НИ
9Пфизер Инц, Цоллегевилле, ПА
10Пфизер Лтд, Тадвортх, Сурреи, Уједињено Краљевство
11Пфизер Инц, Њујорк, Њујорк

Кључне тачке података

ФИКС активност током времена након инфузије Фиданацогене Елапарвовец

ФИКС активност (од граничног датума у ​​децембру 2020.) за 15 учесника у фази 1/2 клиничког испитивања фиданакогена елапарвовеца који су примили дозу од 5е11 вг/кг. ФИКС активност је одређена коришћењем једностепеног теста згрушавања заснованог на актину ФСЛ централне лабораторије. Средњи нивои ФИКС активности су остали у опсегу тежине благе хемофилије: 22.8%, година 1 (н = 15); 25.4%, година 2 (н = 14); 22.9%, година 3 (н = 14); 24.9%, година 4 (н = 9); и 19.8%, година 5 (н = 7).

АБР током времена након инфузије фиданацогена Елапарвовец

АБР за 14 од 15 учесника фазе 1/2 који су учествовали у дуготрајној студији праћења. Само 9 и 5 учесника достигло је период од 5 и 6 година праћења, респективно. Од инфузије пре-вектора, средњи АБР се кретао у распону од 0.1–0.9 годишње током праћења, и ниједан учесник није наставио са ФИКС профилаксом.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ