Побољшања квалитета живота у вези са здрављем код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б након примања генске терапије Етранацоген Дезапарвовец
Издвајамо са 30. конгреса ИСТХ

Побољшања квалитета живота у вези са здрављем код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б након примања генске терапије Етранацоген Дезапарвовец

Представио: Стевен В. Пипе, МД, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, Мичиген, Сједињене Америчке Државе

Р. Итзлер1, Ј. Миллер2, Р. Робсон2, П. Монахан3, С. Пипе4

1ЦСЛ Бехринг, краљ Пруске, Пенсилванија, САД, Краљ Пруске, Пенсилванија, Сједињене Америчке Државе
2Клиничка истраживања Евереста, Литл Фолс, Њ, САД, Литл Фолс, Њу Џерси, Сједињене Америчке Државе
3ЦСЛ Бехринг, Краљ Пруске, Пенсилванија, САД, Краљ Пруске, Пенсилванија, Сједињене Државе
4Универзитет Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, Сједињене Америчке Државе

 

 

Кључне тачке података

ХОПЕ-Б Крајње тачке о исходу које је пријавио пацијент (ПРО).

Крајње тачке исхода које је пријавио пацијент, и секундарне и експлоративне, процењене су као део клиничког испитивања ХОПЕ-Б. Два инструмента су унапред одређена као секундарне крајње тачке испитивања, а оба су генерички упитници који нису специфични за болест хемофилију: Међународни упитник о физичкој активности (иПАК) и ЕК-5Д-5Л визуелно аналогна скала (ВАС). Поред тога, испитивање је укључивало неколико ПРО инструмената који су унапред специфицирани као истраживачке крајње тачке.

Хем-А-КоЛ: Побољшања се одржавају на 2

Побољшања у укупном резултату Хем-А-КоЛ уочена након 1. године одржала су се након 2 године праћења. Просечан укупан резултат је побољшан за 6.2 поена у поређењу са претходним, што представља побољшање од 23.7%. Специфични резултати домена везаних за хемофилију који су били значајни у посматрању од 1 године конзистентно су се побољшавали 2 године након генске терапије.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ