Однос између ендогене, трансгенске експресије ФВИИИ и догађаја крварења након валоктокоген Рокапарвовец генског трансфера за тешку хемофилију А: Пост-хоц анализа испитивања ГЕНЕр8-1 фазе 3
Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ

Однос између ендогене, трансгенске експресије ФВИИИ и догађаја крварења након валоктокоген Рокапарвовец генског трансфера за тешку хемофилију А: Пост-хоц анализа испитивања ГЕНЕр8-1 фазе 3

Стевен В. Пипе, др. Мед1, Маргаретх Ц Озело, МД, ПхД2*, Гили Кенет, МД3, Марк Т Рединг, МД4, Јане Масон, МББС Хонс, ФРАЦП, ФРЦПАКСНУМКС *, Андрев Д Леавитт, МД7, Белла Мадан, МД8*, Мицхаел Лаффан, ДМ, ПхД9, Дорис В. Куон10, Аннетте вон Дригалски, МД, Пхарм Д11, Схенг-Цхиех Цхоу, МД, ПхДКСНУМКС *, Сусан Схапиро, МД, ПхДКСНУМКС *, Ами Л Дунн, МДКСНУМКС *, Мицхаел Ванг, др. Мед17, Најџел С Ки18, др Радослав КачмарекКСНУМКС *, Емили Симингтон, МДКСНУМКС *, Адебаио Лавал, МД, МСц, МБАКСНУМКС *, Реена Махајан, МДКСНУМКС *, др Констанција-Марија ШавелеКСНУМКС *, Дивиа Б Редди, МДКСНУМКС *, Хуа Иу, ПхДКСНУМКС *, Винг Иен Вонг, МДКСНУМКС *, Тара М Робинсон, МД, ПхДКСНУМКС *, и Бењамин Ким, МД, МПхил22

1Одељење за педијатрију и патологију, Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ
2Хемоцентро УНИЦАМП, Одељење интерне медицине, Факултет медицинских наука, Универзитет у Цампинасу, Цампинас, Бразил
3Национални центар за хемофилију и Истраживачки институт за тромбозу и хемостазу Амалије Бирон, Медицински центар Шеба, Тел Хашомер, Универзитет у Тел Авиву, Тел Авив, Израел
4Центар за поремећаје крварења и згрушавања, Медицински центар Универзитета Минесоте, Минеаполис, МН
5Универзитет у Квинсленду, Бризбејн, КЛД, Аустралија
6Квинслендски центар за хемофилију, Службе за негу рака, Краљевски Бризбејн и женска болница, Бризбејн, КЛД, Аустралија
7Универзитет Калифорније у Сан Францику, Сан Франциско, Калифорнија
8Гуи'с & Ст. Тхомас' НХС Фоундатион Труст, Лондон, Уједињено Краљевство
9Центар за хематологију, Одељење за медицину, Империал Цоллеге Лондон, Лондон, Уједињено Краљевство
10Ортопедски центар за лечење хемофилије, Лос Анђелес, Калифорнија
11Одељење за молекуларну медицину, Истраживачки институт Сцриппс, Ла Јола, Калифорнија
12Одсек за хематологију, Одељење за интерну медицину, Национална тајванска универзитетска болница, Тајпеј, Тајван
13Радцлиффе Департмент оф Медицине, Универзитет у Оксфорду, Оксфорд, Уједињено Краљевство
14Оксфордске универзитетске болнице Труст Натионал Хеалтх Сервице Фоундатион, Оксфорд, Уједињено Краљевство
15Национални институт за здравствена истраживања, Оксфордски биомедицински истраживачки центар, Оксфорд, Уједињено Краљевство
16Центар за лечење хемофилије, Натионвиде Цхилдрен Хоспитал и Медицински факултет Државног универзитета у Охају, Цолумбус, ОХ
17Центар за хемофилију и тромбозу, Универзитет Колорадо Ансцхутз Медицал Цампус, Аурора, ЦО
18УНЦ центар за истраживање крви, Универзитет Северне Каролине у Цхапел Хиллу, Цхапел Хилл, НЦ
19Одељење за педијатрију, Медицински факултет Универзитета у Индијани, ИУПУИ-Веллс центар за педијатријска истраживања, Индијанаполис, ИН
20Лабораторија за гликобиологију, Хирсзфелдов институт за имунологију и експерименталну терапију, Вроцлав, Пољска
21Универзитетске болнице Цамбридге НХС Фоундатион Труст, Цамбридге, Уједињено Краљевство
22БиоМарин Пхармацеутицал Инц., Новато, Калифорнија

Кључне тачке података

Фаза 3 ГЕНЕр8-1 дизајн студије

Резултати фазе 3 ГЕНЕр8-1 студије су анализирани на везу између активности ФВИИИ изведене из трансгена и крварења. Од укупног броја учесника у студији (Н = 134), ова анализа је укључила подгрупу пацијената код којих је дошло до ≥ 1 леченог крварења у периоду након транзиције, које је почело 1 месец након завршетка постпрофилаксног периода који је уследио. инфузија трансгена.

АБР код учесника са леченим крварењима након транзиције (н = 22)

Од укупно 134 учесника у ГЕНЕр8-1 студији, 22 (16%) је доживело најмање 1 лечено крварење у периоду након транзиције. АБР је приказан за ове учеснике за основну линију пре инфузије и период студије након инфузије, након профилаксе. У односу на почетну линију, 15 учесника је имало смањење АБР, 2 повећање АБР < 1 (црне стрелице) и 5 ​​је имало повећање АБР > 1 (наранџасте стрелице).

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ