Напредак у генетској терапији хемофилије

Кључна разматрања:
Напредак у генетској терапији хемофилије

Снимљено уживо као сателитски симпозијум у петак пре 62. годишњег састанка и изложбе АСХ-а

Адено-придружени вирусни вектори (ААВ)

Линдсеи Георге, др мед

ААВ експресијска касета

Линдсеи Георге, др мед

ААВ пренос гена за хемофилију

Линдсеи Георге, др мед

Краткорочна сигурност

Линдсеи Георге, др мед

Трајност изражавања

Линдсеи Георге, др мед

Оптимизација трансгена

Др Барбара А. Конкле

ФИКС Падова варијанта

Др Барбара А. Конкле

СПК-9001

Др Барбара А. Конкле

Тренутна испитивања генске терапије ААВ за хемофилију Б.

Др Барбара А. Конкле

ААВ5-ФВИИИ

Др Гленн Пиерце, др

БМН 270 - Четворогодишњи подаци

Др Гленн Пиерце, др

Текућа испитивања хемофилије и генске терапије

Др Гленн Пиерце, др

Испитивање фазе 1/2 жиротокогена Фителпарвовец

Др Гленн Пиерце, др

СПК8011 ААВ-ФВИИИ Пробно испитивање фазе 1/2

Др Гленн Пиерце, др

БАИ 2599023 Суђење фазе 1/2

Др Гленн Пиерце, др

Пут ААВ ка изразу ФВИИИ

Др Гленн Пиерце, др

Биопсије уживо са ААВ-ФВИИИ

Др Гленн Пиерце, др

Пасје студије преноса гена посредованих са ААВ

Др Гленн Пиерце, др

Панел дискусија: Представљање могућности генске терапије пацијенту

Др Гленн Ф. Пиерце, др Барбара А. Конкле, др Линдсеи Георге, др Алфонсо Иорио

Генска терапија много обећава особама са широким спектром болести, укључујући врсте карцинома, сиду, дијабетес, болести срца и хемофилију. Овај иновативан приступ лечењу мења гене унутар ћелија тела да заустави болест. 

Генска терапија покушава да замени или поправи мутиране гене и учини болесне ћелије видљивијим за имуни систем. Хемофилија А и Б се наслеђују као део Кс-повезаног рецесивног обрасца. Генетика хемофилије укључује гене који се налазе у Кс хромозому, а потребан је само један неисправан ген да доведе до овог поремећаја крварења. 

Ћелијске и генске терапије су још увек у фази проучавања, али резултати обећавају. Клиничка испитивања показала су успех, а Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила је једну врсту ћелијске терапије. У нашем Кључна разматрања: Напредак у генетској терапији хемофилије коју води Гленн Ф. Пиерце, разговарамо о прегледу болести, тренутном стању генске терапије и још много тога.