ИСТХ конференције

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А

Др Линдсеи А. Георге, др

ГЛЕДАТИ
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Паул Батти, МББС, др

ГЛЕДАТИ
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх

ГЛЕДАТИ
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А

Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса

Паул Батти, МББС, др

ГЛЕДАТИ

БФХ конференције

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А

Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ

ГЛЕДАТИ

АСГЦТ конференцијски брифинги

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ

Стевен В. Пипе, др. Мед

ГЛЕДАТИ
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије

Др Глен Ф. Пиерце

ГЛЕДАТИ
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б

Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б

Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП

ГЛЕДАТИ
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом

Др Глен Ф. Пиерце

ГЛЕДАТИ

Обележавање конференције из Орланда

Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.

ЗАРАДИ КРЕДИТ ЦМЕ

Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019

Недавне исправке клиничких испитивања генске терапије у хемофилији Б
Подаци о дугорочној сигурности и ефикасности из испитивања генске терапије на хемофилији пружају оптимизам
Дуготрајна експресија ААВ посредованих ФВИИИ догађајима преношења гена и векторском интеграцијом у хемофилији
Нови приступи генофилијске генетске терапије у предклиничком развоју
Постојећа антитела на ААВ и последице генске терапије хемофилије
Будућност генске терапије хемофилије
Припрема за одобрење генске терапије за хемофилију