Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ
Стабилна хемостатска корекција и побољшан квалитет живота повезан са хемофилијом: коначна анализа из кључне фазе 3 ХОПЕ-Б испитивања Етранацогене Дезапарвовец
Испорука ЦРИСПР/Цас9 мРНА ЛНП за поправку мале делеције у гену ФВИИИ код мишева хемофилије А
Варијанта фактора ВИИИ са елиминацијом места Н-гликозилације на 2118 смањених анти-ФВИИИ имуних одговора код мишева лечених генском терапијом хемофилије А
Стабилин-2 промотор модулира имуни одговор на ФВИИИ након испоруке лентивирусног вектора код хемофилних мишева
Издвајамо са Светског конгреса ВФХ 2022
Коришћење регистра генске терапије Светске федерације за хемофилију за дугорочно праћење пацијената са хемофилијом лечених генском терапијом
Доступно за ЦМЕ кредит!
Тема: Генска терапија код хемофилије
Врста акредитације: Кредит (и) за АМА ПРА категорије 1™
Датум изласка: Јун 6, 2022
Рок употребе: Јун 5, 2023
Процењено време до завршетка активности: КСНУМКС минута
Издвајамо са 15. годишњег конгреса ЕАХАД-а
Избор дозе и дизајн студије за Б-ЛИЕВЕ, клиничко испитивање са потврдом дозе 1/2 фазе ФЛТ180А генске терапије за пацијенте са хемофилијом Б
Коначна анализа из кључне фазе 3 испитивања генске терапије ХОПЕ-Б
Ефикасност и безбедност трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А: Резултати двогодишње анализе ГЕНЕр8-1
Стевен В. Пипе, др. Мед
Утицај трансфера гена Валоцтоцогене Рокапарвовец за тешку хемофилију А на квалитет живота везан за здравље
Јохнни Махлангу, БСц, МББЦх, ММед, ФЦПатх
Издвајамо са 16. радионице НХФ-а о новим технологијама и трансферу гена за хемофилију
Издвајамо са 63. годишњег састанка АСХ
Однос између ендогене, трансгенске експресије ФВИИИ и догађаја крварења након валоктокоген Рокапарвовец генског трансфера за тешку хемофилију А: Пост-хоц анализа испитивања ГЕНЕр8-1 фазе 3
Подаци о крварењу у свим основним нивоима ФИКС експресије код људи са хемофилијом Б: Анализа помоћу 'Студије експресије фактора
Праћење више од 5 година у групи пацијената са хемофилијом Б лечених фиданацогеном Елапарвовец адено-повезаним вирусом генском терапијом
Бен Ј. Самелсон-Јонес, МД, ПхД
Експресија фактора ИКС унутар нормалног опсега спречава спонтана крварења која захтевају лечење након генске терапије ФЛТ180а код пацијената са тешком хемофилијом Б: Дугорочна студија праћења програма Б-Амазе
Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх
Праћење места интеграције вектора у приступима генске терапије ин виво помоћу секвенцирања течне-биопсије-интеграције-локације
Превазилажење анти-ААВ претходно постојећег имунитета да би се постигао сигуран и ефикасан трансфер гена у клиничким условима.
Гиусеппе Ронзитти, др
Актуелно ажурирање клиничких испитивања генске терапије за хемофилију
Волфганг Миесбацх, др мед
Ефикасност и безбедност валоктокогена Рокапарвовец Трансфер гена вируса повезаног са аденом за тешку хемофилију А: резултати испитивања ГЕНЕр3-8 фазе 1
Др Маргаретх Ц. Озело, др
Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Ефикасност и безбедност етранакогена дезапарвовека у трајању од 52 недеље код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије ХОПЕ-Б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Истраживање раних исхода применом адено-повезане вирусне генске терапије у моделу псеће хемофилије
Давид Лиллицрап, др. Мед., ФРЦПЦ
Клинички исходи код одраслих са хемофилијом Б са и без већ постојећих неутрализујућих антитела на ААВ5: 6-месечни подаци из фазе 3 Етранакогена Дезапарвовец Пробе генске терапије ХОПЕ-Б
Др Волфганг А. Миесбацх, др
Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?
Стевен В. Пипе, др. Мед
Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу хемофилије и пса
Паул Батти, МББС, др
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б
Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година
Франк ВГ Леебеек, доктор медицине, др
Праћење нове генетске терапије повезаним са адено-повезаним вирусима (ААВ) (ФЛТ180а) постизањем нормалних ФИКС нивоа активности код пацијената са тешком хемофилијом Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)
Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх
Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ
Стевен В. Пипе, др. Мед
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година
Др Волфганг А. Миесбацх, др
Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида
Стевен В. Пипе, др. Мед
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом
Др Барбара А. Конкле
ИСТХ конференције
Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А
Др Линдсеи А. Георге, др
Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса
Паул Батти, МББС, др
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)
Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А
Паул Батти, МББС, др
БФХ конференције
Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А
Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ
АСГЦТ конференцијски брифинги
Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ
Стевен В. Пипе, др. Мед
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
Др Гленн Пиерце, др
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом
Др Гленн Пиерце, др
Обележавање конференције из Орланда
Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.
Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019






