АСХ конференцијски брифинги
Прва студија о генској терапији код људи технологије ААВху37 капсида вектора код тешке хемофилије А - БАИ 2599023 има широку подобност за пацијенте и стабилно и одрживо дугорочно изражавање ФВИИИ
Стевен В. Пипе, др. Мед
АМТ-060 генска терапија код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б потврђује стабилну ФИКС експресију и трајно смањење крварења и конзумацију фактора ИКС до 5 година
Др Волфганг А. Миесбацх, др
Први подаци из фазе 3 покуса генске терапије ХОПЕ-Б: Ефикасност и сигурност примене етранакогена Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта; АМТ-061) код одраслих са озбиљном или умерено тешком хемофилијом Б третираном без обзира на постојећу неутрализацију антикапсида
Стевен В. Пипе, др. Мед
Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Ажурирано праћење студије Алта, фазе 1/2 студије гироктокогеног фителпарвовеца (СБ-525) генске терапије код одраслих са тешком хемофилијом
Др Барбара А. Конкле
ИСТХ конференције
Пробна фаза И / ИИ на СПК-8011: Стабилна и издржљива експресија ФВИИИ за> две године са значајним побољшањима АБР у почетним дозним кохортама након преноса гена ФВИИИ посредованог ААВ-ом за хемофилију А
Др Линдсеи А. Георге, др
Дугорочни исходи векторског генома и имуногеност преноса гена ААВ ФВИИИ у моделу хемофилије А паса
Паул Батти, МББС, др
Новија Адено придружена адено генском терапијом (ФЛТ180а) постиже нормалне нивое ФИКС активности код тешких пацијената са хемофилијом Б (ХБ) (Б-АМАЗЕ студија)
Пратима Цховдари, МРЦП, ФРЦПатх
Учесталост, локација и природа ААВ векторских уметака након дуготрајног праћења испоруке ФВИИИ трансгена у моделу пса хемофилије А
Паул Батти, МББС, др
БФХ конференције
Недавни напредак у развоју АМТ-061 (Етранацогене Дезапарвовец) за особе са озбиљном или умјерено тешком хемофилијом Б
Стевен В. Пипе, др. Мед
Првогодишње праћење човека о трајној терапијској ефикасности и безбедности у првом човеку: ААВ генска терапија валоктокогеном Рокапарвовец за тешку хемофилију А
Јохн Паси, МБ ЦхБ, ПхД, ФРЦП, ФРЦПатх, ФРЦПЦХ
АСГЦТ конференцијски брифинги
Прво истраживање човекове генске терапије код ААВху37 капсидне векторске технологије код тешке хемофилије А: Безбедност и резултати активности ФВИИИ
Стевен В. Пипе, др. Мед
Употреба аферезе за уклањање неутрализујућих ААВ антитела код пацијената претходно искључених из генске терапије
Др Глен Ф. Пиерце
Развој вектора клиничке кандидаткиње ААВ3 за генску терапију хемофилије Б
Алок Сривастава, ФРАЦП, ФРЦПА, ФРЦП
Анализа интеграције ААВ-а након дуготрајног праћења хемофилије Пси откривају генетске последице корекције гена посредованих ААВ-ом
Др Глен Ф. Пиерце
Обележавање конференције из Орланда
Обухват конференције из Орланда, који садржи стручне интервјуе о најновијим достигнућима у генској терапији.
Покривање конференције - Уживо из Орланда 2019






