Како разговарати о генској терапији за хемофилију? Перспектива пацијента и лекара

Како разговарати о генској терапији за хемофилију? Перспектива пацијента и лекара

Хемофилија (05) Миесбацх, В .; О'Махонеи, Б .; Кључ, НС; ет ал.

Иако би генска терапија могла да револуционише лечење људи са хемофилијом, умањивши њихов ризик од крварења уз смањење или укидање потребе за применом егзогених фактора, истраживачи кажу да је важно и за лекаре и за пацијенте да имају изворе јасних и поузданих информација како би разговарали о оба ризици и користи лечења. Истраживања која укључују генску терапију векторском посредованом вирусом (ААВ) показала су побољшање нивоа ендогеног фактора током дуготрајних периода, значајно смањење годишњег броја крварења, мања употреба егзогених фактора и позитиван безбедносни профил. Међутим, за лекаре је важно нагласити да су истраживања у току и да постоје недостаци доказа, попут дугорочних сигурносних профила. Поред тога, кључне групе пацијената - укључујући децу и адолесценте, оне са дисфункцијом јетре или бубрега и оне са претходном анамнезом инхибитора фактора или већ постојећим неутрализујућим ААВ антителима - могу бити искључене у оквиру критеријума подобности за испитивања генске терапије.

ВЕБ линк