Лентивирусна генска терапија за јетру за хемофилију и даље
Издвајамо са 28. годишњег конгреса ЕСГЦТ

Лентивирусна генска терапија за јетру за хемофилију и даље

др Алесио Канторе
Институт за генску терапију Сан Раффаеле Телетхон
Универзитет Вита-Салуте Сан Раффаеле
Милано, Италија

Кључне тачке података

Лентивирусни вектор (ЛВ) за генску терапију јетре

Конструкт лентивирусних вектора дизајниран за генску терапију усмерену на јетру и који се користи за паковање хуманих ФИКС или ФВИИИ трансгена који су инфундирани у примате који нису људи да би се хепатоцити трансдуцирали конструктом вектор-трансген.

Нормална до супранормална активност хуманог фактора коагулације у НХП

Експресија хФИКС и хФВИИИ код нељудских примата инфузираних са лентивирусним вектором који садржи одговарајући трансген. ЛВ-ФИКС вектор-трансген је инфундиран у дозама од 2.5 к 10-9 ТУ/кг (н = 1) и 7.5 к 10-9 ТУ/кг (н = 3). ЛВ-ФВИИИ вектор-трансген конструкт је инфундиран у дозама од 1 к 10-9 ТУ/кг (н = 2) и 3 к 10-9 ТУ/кг (н = 3).

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ