Кршење толеранције трансгена путем имуносупресије

Кршење толеранције трансгена путем имуносупресије
Издвајамо са 16. радионице НХФ-а о новим технологијама и трансферу гена за хемофилију

Кршење толеранције трансгена путем имуносупресије

Валдер Р. Арруда, МД, ПхД
Ванредни професор педијатрије
Медицински факултет Перелман, Универзитет у Пенсилванији
Центар за ћелијске и молекуларне терапије (ЦЦМТ)
Дечја болница у Филаделфији

Кључне тачке података

Време примене АТГ и имуни одговор на трансген

Студије на нехуманим приматима (НХП), претходно третираним микофенолат мофетилом (ММФ) почевши 1 недељу пре примене вектора и рапамицином почевши од дана примене вектора, показале су да примена имуносупресије Т-ћелија (са зечјим анти-тимоцитним глобулином, рАТГ) истовремено са ААВ вектором резултирало је развојем ФИКС антитела и повећаним Тх17/Трег односом (лева табла), док је примена АТГ 5 недеља након ААВ вектора резултирала без ФИКС антитела и нижим Тх17/Трег односом (десни панел).

Резиме: специфични циљни лимфоцити и/или тајминг

Да резимирамо ову серију студија, имуносупресија са минималним смањењем Трег ћелија је оптимална за обезбеђивање имунолошке толеранције посредоване јетром на експресију ФИКС трансгена. Код НХП-а, предтретман са ММФ-ом и рапамицином, праћен одложеном применом рАТГ-а, био је у стању да обезбеди одрживу имунолошку толеранцију, док рАТГ или даклизумаб примењени у време векторске инфузије нису.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ