Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу паса хемофилије
Издвајамо са 14. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Карактеризација постојаности вектора вируса повезаних са аденом након дуготрајног праћења у моделу паса хемофилије

П. Батти1, С. Фонг2, М. Францо3, И. Гил ‐ Фарина3, Ц.‐Р. Сихн2, А. Мо1, Л. Харпелл1, Ц. Хоугх1, Д. Хурлбут1, А. Пендер1, А. Винтерборн4, М. Сцхмидт3, Д. Лиллицрап1

1Одељење за патологију и молекуларну медицину, Куеен'с Университи, Кингстон, Канада

2БиоМарин Пхармацеутицал, Новато, Сједињене Државе

3ГенеВерк ГмбХ, Хајделберг, Немачка

4Услуге неге животиња, Куеен'с Университи, Кингстон, Канада

Кључне тачке података

Интрахепатичне разлике у дистрибуцији ДНК ААВ-ФВИИИ

У овој студији, 8 паса је третирано Б-доменом избрисаним псећим ФВИИИ ААВ конструктом. После медијане од 10.8 година праћења, примећени су стабилни просечни нивои ФВИИИ од 5.7% код паса који су одговарали (н = 6). ДНК ААВ-ФВИИИ откривена је у јетри свих паса без обзира на њихов одговор на лечење. Горњи графикон приказује бројеве копија ААВ-ФВИИИ из више узорака / региона јетре. Неки пси су показали сличне бројеве копија ААВ-ФВИИИ (нпр. ЕЛИ & ФЛО), без обзира на проучавану регију, док је код других (нпр. ЈУН) дошло до изразитијих разлика.

Догађаји интеграције јављали су се углавном у некодирајућим регионима генома паса
Табела са леве стране приказује дозу, коначни ниво ФВИИИ и број места интеграције (ИС) за 8 паса укључених у студију (кодирање боја у колони дозе представља серотип ААВ, жуто = ААВ2, ружичасто = ААВ6 и цијан = ААВ8. * = пси који не реагују). Медијан учесталости интеграције био је 9.55е-4 ИС / ћелија, при чему се већина (93.8%) ИС јављала у међугеним регионима генома паса. Најчешћа места за интеграцију (ЦИС) била су у близини КЦНИП2, ЦЛИЦ2, АБЦБ1, Ф8, химострипсиногена налик Б1 и албумина. Графикон десно приказује релативну расподелу ИС за сваку животињу. Упркос догађајима интеграције који су се догодили код свих животиња, на пост мортему нису пронађени тумори јетре.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари