Испорука ЦРИСПР/Цас9 мРНА ЛНП за поправку мале делеције у гену ФВИИИ код мишева хемофилије А
Издвајамо са 25. годишњег састанка АСГЦТ-а

Испорука ЦРИСПР/Цас9 мРНА ЛНП за поправку мале делеције у гену ФВИИИ код мишева хемофилије А

Представио: Цхун-Иу Цхен, ПхД, Феллов-ПхД | Имунитет и имунотерапије, Сеаттле Цхилдрен'с Сеаттле, Вашингтон, Сједињене Државе

Цхун-Иу Цхен1, Цаи Ксиаохе1, Царол Миао1,2

1Истраживачки институт за децу у Сијетлу, Сијетл, Вашингтон

2Одељење за педијатрију, Универзитет у Вашингтону, Сијетл, Вашингтон

Кључне тачке података

мРНА ЛНП циљају и хепатоците и ендотелне синусоидне ћелије јетре (ЛСЕЦ)

Различите формулације мРНА луциферазе (Луц) инкапсулиране у липидним наночестицама (ЛНП) заснованим на МЦ3 интравенозно су убризгане мишевима. Експресија луциферазе је углавном откривена у јетри, са најјачом експресијом коју је показала ЛНП формулација 5. Имунолошко бојење јетре показало је да ЛНП обележен Дил може успешно да трансфекује и хепатоците и ендотелне ћелије ин виво.

Цас9 и сгРНА ЛНП омогућавају НСГ ХемА мишевима да поврате ендогену активност ФВИИИ у плазми

Инкапсулирана Цас9 мРНА и ЛНП са једном вођеном РНК (сгРНА) су достављене интравенозно имунодефицијентним мишевима са хемофилијом А (НСГ ХА). Стабилна експресија ендогеног ФВИИИ до 4 недеље је потврђена аПТТ тестом, а уређени мутантни ФВИИИ је верификован помоћу секвенцирања ДНК и алата за анализу ЦРИСПР на мрежи, респективно.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ