Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Извештај о безбедности јетре из фазе 3 Испитивање генске терапије ХОПЕ-Б код одраслих са хемофилијом Б

М. Сцхмидт¹, ГР Фостер², М. Цоппенс³, Х. Тхомсен¹, Д. Цоопер⁴, Р. Долметсцх⁴, ЕК Савиер⁴, Л. Хеијинк⁵, СВ Пипе⁶

¹ГенеВерк ГмбХ, Хајделберг, Немачка

²Бартс Ливер Центер, Универзитет Куеен Мари у Лондону, Лондон, Уједињено Краљевство

³Медицински центар Универзитета у Амстердаму, Амстердам, Холандија

⁴униКуре Инц, Лекингтон, Сједињене Америчке Државе

⁵униКуре БВ, Амстердам, Холандија

⁶Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

69-годишњи бели мушкарац који није хиспано пореклом са умерено тешком хемофилијом Б.
1980-Дијагностикован са ХБВ (+ве за анти-ХБс, и анти-ХБц и анти-ХБе антитела)
1983-Дијагностикован са хепатитисом који није А/нон-Н
2003-Потврђено позитивно на ХЦВ када је доступно тестирање
2015-Процењено за ерадикациону терапију ХЦВ, генотип 1а, без значајне фиброзе (Фибросцан 5.7 кПа)
2015-Третирано паритапревиром/омбитасвиром/ритонавиром, дасабувиром и рибавирином; постизање одрживог виролошког одговора
Друштвена историја значајна по претходном пушењу, конзумирању алкохола од 0-2 јединице недељно
Породична историја позната по раку

Историја болести повезане са јетром пацијента са хемофилијом Б у испитивању ХОПЕ-Б који је доживео хепатоцелуларни карцином док је учествовао у студији. Његова историја болести садржи неколико фактора ризика за развој ХЦЦ -а, укључујући хепатитис Б и Ц, старије године и конзумацију алкохола.

Након 1 године након инфузије, ултразвук по протоколу открио је субкапсуларну лезију јетре. Ова табела резимира накнадну анализу места молекуларне интеграције и секвенцирање целог генома извршено на ресецираном туморском ткиву, укључујући очекиване налазе ако је ХЦЦ зависио од (колона 1) или независан (колона 2) ААВ интеграције. Стварни налази анализа приказани су у колони 3.