Избор дозе и дизајн студије за Б-ЛИЕВЕ, клиничко испитивање са потврдом дозе 1/2 фазе ФЛТ180А генске терапије за пацијенте са хемофилијом Б
Издвајамо са 15. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Избор дозе и дизајн студије за Б-ЛИЕВЕ, клиничко испитивање са потврдом дозе 1/2 фазе ФЛТ180А генске терапије за пацијенте са хемофилијом Б

Г.Иоунг1,П.Цховдари, 2,3,С.Бартон4, А.Лонг4

1Дечија болница Лос Анђелес, Медицински факултет Универзитета Јужне Калифорније Кецк, Лос Анђелес, Калифорнија, Сједињене Државе;2 Катхарине Дорманди центар за хемофилију и тромбозу, Краљевска бесплатна болница;3 Универзитетски колеџ у Лондону, Уједињено Краљевство;4 Фреелине, Стевенаге, Велика Британија

Кључне тачке података

Б-АМАЗЕ Досе Респонсе

Б-ЛИЕВЕ студија је студија фазе 1/2 комерцијално произведеног ФЛТ180а дизајнирана да потврди циљну дозу за студију фазе 3. Почетна доза за Б-ЛИЕВЕ заснована је на резултатима испитивања Б-АМАЗЕ, који су показали да су нивои ФИКС 21. дана након инфузије били високо предиктивни за нивое ФИКС на дан 182 (26. недеља). Ан ЕМак модел доза-одговор је показао да је доза од 7.7 к 1011 вг/кг треба да произведе средњи ФИКС ниво од 67% нормалног 21. дана што одговара средњем ФИКС нивоу од 115% нормалног 182. дана.

План дозирања за Б-ЛИЕВЕ студијски дизајн

Дизајн адаптивне студије за Б-ЛИЕВЕ укључује почетну дозу ФЛТ180а од 7.7 к 1011 вг/кг код 3 учесника. Почетна доза ће бити прилагођена у наредним кохортама од 3 учесника, сваки на основу ФИКС нивоа 21. дана у претходној кохорти. До 9 учесника (3 кохорте) биће уписано са периодом праћења од 52 недеље како би се потврдила доза за студију фазе 3.

СЛИЧАН САДРЖАЈ

Интерактивни вебинари
Слика

Please enable the javascript to submit this form

Подржани образовним грантовима од Баиер-а, БиоМарин, ЦСЛ Бехринг, Фреелине Тхерапеутицс Лимитед, Пфизер Инц., Спарк Тхерапеутицс и униКуре, Инц.

Основни ССЛ