Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б
Издвајамо са 14. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Ефикасност и сигурност етранакогеног дезапарвовеца код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: први подаци из фазе 3 испитивања генетске терапије нада-Б

Стевен В Пипе, МД1, Др Мицхаел Рецхт, др2, Нигел С Кеи, МБЦхБ3, Франк ВГ Леебеек, др. Мед4, Гианцарло Цастаман, др. Мед5, Сузан У Латтиморе, РН6, Паул ван дер Валк, др. Мед6, Др Катхелијне Пеерлинцк, др7, Др Мицхиел Цоппенс, др8, Ниамх О'Цоннелл, МБ ПхД9, К. Јохн Паси, доктор МБЦхБ10, Петер Кампманн, др. Мед11, Др Карина Меијер, др.12, Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД13, Гуи Иоунг, др. Мед14, Цедриц Херманс, др. Мед15, Др Јан Астермарк, др16, Др Роберт Кламротх, др17, Др Рицхард С Лемонс, др мед18, Др Натхан Висвесхвар19, Схеллеи Црари, др. Мед20, Рашид Казми, МББС21, Емили Симингтон, МБЦхБ22, Мигуел А Есцобар, др. Мед23, Естебан Гомез, др мед24, Ребецца Крусе-Јаррес, МД, МПХ25, Др Адам Котовски26, Дорис Куон, доктор медицине, др27, Мицхаел Ванг, др. Мед28, Аллисон П Вхеелер, МД29, Др Еилеен К Савиер30, Степхание Вервеиј30, Валерие Цоллетта, МСц30, Др Нагхмана Бајва, Роберт Гут, др.мед., ПД30, Др Волфганг Миесбацх, др мед31

1Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ, САД

2Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, ОР, САД

3Универзитет Северне Каролине, Цхапел Хилл, НЦ, САД

4Ерасмус МЦ, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија

5Центар за поремећаје крварења и коагулацију, Универзитетска болница Царегги, Фиренца, Италија

6Университаир Медисцх Центрум Утрецхт, Холандија

7Одељење за васкуларну медицину и центар за хемостазу и хемофилију, Универзитетске болнице Леувен, Леувен, Белгија

8Одељење за васкуларну медицину, Амстердамске кардиоваскуларне науке, Медицински центри Универзитета у Амстердаму, Универзитет у Амстердаму, Амстердам, Холандија

9Национални коагулациони центар, болница Ст Јамес, Даблин, Ирска

10Роиал Лондон Хаемопхилиа Центер, Бартс и Лондон Сцхоол оф Медицине анд Дентистри, Лондон, УК

11Ригсхоспиталет, Копенхаген, Данска

12Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

13Универзитет у Калифорнији, Сан Диего, Ла Јолла, ЦА, САД

14Дечја болница Лос Анђелес, Универзитет Јужне Калифорније, Медицински факултет Кецк, Лос Анђелес, Калифорнија, САД

15Цлиникуес Университаирес Саинт-Луц, Университе Цатхоликуе де Лоуваин, Брисел, Белгија

16Универзитетска болница Сконе, Малме

17Вивантес Клиникум им Фриедрицхсхаин, Берлин, Немачка

18Универзитет у Јути, Салт Лаке Цити, УТ, САД

19Универзитет Јужне Флориде, Тампа, ФЛ, САД

20Универзитет за медицинске науке у Аркансасу, АР, САД

21Труст Универзитетске болнице Соутхамптон НХС Фоундатион; Саутемптон, Велика Британија

22Универзитет Цамбридге - Адденброоке'с Хоспитал, Цамбридге, УК

23Здравствени научни центар Универзитета у Тексасу у Хјустону, Хјустон, Тексас, САД

24Пхоеник Цхилдрен Хоспитал, Пхоеник УСА

25Блоодворкс Нортхвест, Сеаттле, ВА

26ВНИ БлоодЦаре, НИ, САД

27Ортопедска болница у Лос Ангелесу, Ортопедски центар за лечење хемофилије, Лос Ангелес, ЦА, САД

28Универзитет у Колораду Центар за хемофилију и тромбозу, Медицински кампус Ансцхутз, Аурора, ЦО

29Универзитетски медицински центар Вандербилт, Нешвил, ТН, САД

30униКуре БВ, Амстердам, Холандија / униКуре Инц. Лекингтон, МА, САД

31Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Немачка

Кључне тачке података

ФИКС израз

Ова слика приказује 1 од 3 ко-примарне крајње тачке студије, средњу и средњу ФИКС активност за све учеснике у 26 недеља након дозирања са 2 × 1013 гц / кг (Н = 54). Експресија ФИКС била је робусна 3 недеље након дозирања и стабилна до 26. недеље, са просеком од 37.2%.

Слика

Будући да ова студија није искључила учеснике са неутралишућим антителима (НАбс) на ААВ, било је могуће проценити резултате за корелацију између НАбс и активности ФИКС. Вертикална оса је посматрана 26. ФИКС активност оних који су примили пуну дозу вектора. Пацијенти са неоткривљивим НАбс су нацртани на 7 на хоризонталној оси (што је био праг испитивања). Хоризонтална ос показује титре осталих учесника у опсегу до 678. Био је један учесник који није одговарао и имао је титар> 3200, што није приказано на овој графичкој скали. Није примећена корелација већ постојећих НАбс са ФИКС активношћу до титра од 678.

СЛИЧАН САДРЖАЈ