Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б
Издвајамо са 14. годишњег конгреса ЕАХАД-а

Етранакоген Дезапарвовец (ААВ5-Падова хФИКС варијанта), побољшани вектор за пренос гена код одраслих са тешком или умерено тешком хемофилијом Б: Двогодишњи подаци из испитивања фазе 2б

Аннетте вон Дригалски, доктор медицине, ПхармД1, Др Адам Гиермасз, др2, Гианцарло Цастаман, др. Мед3, Нигел С. Кеи, МБЦхБ4, Сусан У. Латтиморе, РН5, Франк ВГ Леебеек, др. Мед6, Др Волфганг А. Миесбацх, др. Мед7, Др Мицхаел Рецхт, др5, Естебан Гомез, др мед8, Др Роберт Гут, др9и Стевен В. Пипе, МД10

1Универзитет у Калифорнији, Сан Диего, Ла Јолла, ЦА, САД

2Универзитет Калифорније у Давису, Сацраменто, ЦА, САД

3Азиенда Оспедалиера Университариа Царегги, Фиренца, Италија

4Универзитет Северна Каролина, Цхапел Хилл, Сједињене Америчке Државе

5Универзитет за здравље и науку Орегон, Портланд, САД

6Медицински центар универзитета Ерасмус, Ротердам, Холандија

7Универзитетска болница Франкфурт, Немачка

8Дечија болница Феникс, Феникс, САД

9униКуре Инц, Лекингтон, МА, САД

10Универзитет у Мичигену, Анн Арбор, МИ, САД

Кључне тачке података

ФИКС активност после ААВ5-Падова хФИКС векторска инфузија

Након инфузије од 2к1013 гц / кг, примарна крајња тачка активности ФИКС ≥ 5% у 6 недеља након инфузије постигнута је код сва 3 учесника. Просечна ФИКС активност у две године била је 2%, а ФИКС активност је била стабилна од 44.2. до 1. године.

Крвари након ААВ5-Падова хФИКС Векторска инфузија

Преко 2 године, 2 од 3 учесника нису имала крварења ни употребу ФИКС концентрата. Трећи учесник је користио укупно 2 инфузије замене терапије ФИКС (1 сумња и 1 потврђено крварење) у одвојеним приликама (искључујући операцију). Сви учесници остају без профилаксе 2 године након инфузије.

СЛИЧАН САДРЖАЈ