Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

Издвајамо са Конгреса ИСТХ 2021

Еволуција векторске генске терапије ААВ је у току у хемофилији. Хоће ли јединствене карактеристике БАИ 2599023 одговорити на изванредне потребе?

СВ Пипе¹, Ц. Хаи², Ј. Схеехан³, Т. Лисситцхков⁴, М. Цоппенс⁵, Х. Еицхлер⁶, С. Веигманн⁷, Ф. Ферранте⁸

¹Универзитет у Мичигену, Ен Арбор, Сједињене Америчке Државе

²Одсек за хематологију Универзитета у Манчестеру, Манчестер, Уједињено Краљевство

³Универзитет Висцонсин -Мадисон, Мадисон, Сједињене Америчке Државе

⁴Национална специјализована болница за активно лечење хематолошких болести, Софија, Бугарска

⁵Медицински центри Универзитета у Амстердаму, Универзитет у Амстердаму, Амстердам, Холандија

⁶Институт за клиничку хемостазеологију и трансфузијску медицину, Универзитет Саарланд, Хомбург, Немачка

⁷Баиер, Вуппертал, Немачка

⁸Баиер, Басел, Швајцарска

Кључне тачке података

Дизајн студије фазе 1/2
Фактор експресије ФВИИИ након инфузије БАИ2599023

Критеријуми укључивања, кохортно дозирање и крајње тачке студије за фазу 1/2 студије о утврђивању дозе БАИ2599023 која је у току. Мушкарци са тешком хемофилијом А, без познате историје инхибитора ФВИИИ, титром неутрализованих антитела ААВху37 ≤ 5 и> 150 дана изложености производима ФВИИИ били су узастопно уписани у три кохорте доза да би примили једну интравенозну инфузију БАИ2599023, са најмање два пацијента по ниво дозе (пацијенти који буду уписани у Кохорту 4 добиће 4 × 10¹³ копије гена/кг).

Фактор експресије ФВИИИ након инфузије БАИ2599023

Нивои експресије ФВИИИ након инфузије трансгена са прве 3 дозе код укупно 8 пацијената. Након пресецања података, 21. маја 2021. године, нивои ФВИИИ избрисани хромогеним Б-доменом били су доступни у периоду од 12 недеља за пацијента 8 до 100 недеља за пацијента 2. Дозирање је примећено од кохорте 1 до кохорте 3, са одрживим нивоима ФВИИИ постигнутим током времена до> 23 месеца. Ниједан од пацијената није пријавио спонтана или друга крварења која захтевају лечење, након што су постигнути заштитни нивои ФВИИИ> 11 ИУ/дЛ.